Hva er Carbaglu?
Carbaglu er et legemiddel som inneholder virkestoffet carglumic acid. Den er tilgjengelig som en dispergerbar tablett. "Dispergerbar" betyr at tablettene kan spres (blandes) i vann.
Hva brukes Carbaglu til?
Carbaglu er foreskrevet for behandling av hyperammonemi (høyt nivå av ammoniakk i blodet) hos pasienter som mangler et enzym som kalles N-acetylglutamatsyntase (NAGS). Dette enzymet hjelper normalt metabolisere ammoniakk. Hvis enzymet ikke er tilstede, kan ikke ammoniakk brytes ned og akkumuleres i blodet. Det er en ekstremt sjelden sykdom. Pasienter med alvorlig total NAGS -mangel utvikler raskt høye konsentrasjoner av ammoniakk i blodet kort tid etter fødselen. Pasienter med delvis NAGS -mangel (en mildere form av sykdommen) kan oppleve symptomer på sykdommen når som helst i livet etter en stressende hendelse som infeksjon eller virussykdom.
På grunn av det lave antallet pasienter med NAGS -mangel, ble Carbaglu utpekt som foreldreløs medisin (et legemiddel som brukes mot sjeldne sykdommer) 18. oktober 2000.
Medisinen kan bare fås på resept.
Hvordan brukes Carbaglu?
Carbaglu -behandling bør begynne under tilsyn av en lege med erfaring i behandling av metabolske lidelser. Behandlingen kan begynne så tidlig som den første dagen i livet. Den første daglige dosen bør være 100 mg per kilo kroppsvekt, men opptil 250 mg / kg kan brukes om nødvendig. Dosen må deretter justeres for å opprettholde normale ammoniakknivåer i blodet; daglige doser er normalt mellom 10 mg / kg og 100 mg / kg. Tablettene må spres (blandes) i en liten dose vann før de administreres til pasienten. De kan enkelt deles i to like halvdeler. Legemidlet bør administreres gjennom pasientens liv.
Hvordan fungerer Carbaglu?
Personer med NAGS-mangel klarer ikke å bryte ned og eliminere ammoniakk. Når dette skjer, bygger det seg opp ammoniakk i blodet, som er giftig for kroppen og spesielt for hjernen. Carbaglu har en veldig lignende struktur. Med N-acetylglutamat, som aktiverer et enzym som er i stand til å bryte ned ammoniakk. Carbaglu favoriserer derfor nedbrytning av ammoniakk, noe som reduserer ammoniakk -konsentrasjoner i blodet og dets toksiske effekter.
Hvordan har Carbaglu blitt studert?
Carbaglu har blitt studert hos 20 pasienter, hvorav 12 var NAGS -mangelfulle og behandlet i omtrent tre år i gjennomsnitt. De andre åtte pasientene ble behandlet for hyperammonemi på grunn av andre årsaker. Selskapet presenterte også informasjon fra publikasjoner om fire andre pasienter behandlet med virkestoffet i Carbaglu.
Hvilken fordel har Carbaglu vist under studiene?
Behandling med Carbaglu resulterte i normalisering av ammoniakknivået hos de fleste pasienter. Pasienter som tok Carbaglu forble stabile uten behov for kostholdsbegrensninger eller bruk av andre medisiner.
Hva er risikoen forbundet med Carbaglu?
Den vanligste bivirkningen sett med Carbaglu (sett hos 1 til 10 pasienter av 100) er økt svette. Den fullstendige listen over bivirkninger rapportert med Carbaglu, se pakningsvedlegget.
Carbaglu må ikke brukes til personer som er overfølsomme (allergiske) overfor cargluminsyre eller noen av de andre ingrediensene.
Hvorfor har Carbaglu blitt godkjent?
NAGS -mangel er en sjelden alvorlig sykdom, med potensielt ødeleggende konsekvenser og som det ikke finnes noen lignende behandling for. Basert på den begrensede informasjonen om medisinens effekt og sikkerhet, komiteen for medisiner for mennesker (CHMP) konkluderte med at Carbaglu er effektiv for å normalisere ammoniakknivået i blodet. Komiteen bestemte at fordelene med Carbaglu er større enn risikoen ved behandling av hyperammonemi på grunn av NAGS -mangel og anbefalte derfor å gi markedsføringstillatelse for Carbaglu.
Carbaglu ble opprinnelig godkjent under "eksepsjonelle omstendigheter", ettersom det ikke var mulig å få omfattende informasjon om medisinen da den var beregnet på pasienter med en sjelden sykdom. Ettersom selskapet ga den nødvendige tilleggsinformasjonen, falt begrensningen "under ekstraordinære omstendigheter" 26. juni 2006.
Mer informasjon om Carbaglu
24. januar 2003 ga Europakommisjonen Orphan Europe en "markedsføringstillatelse" for Carbaglu, gyldig i hele EU. "Markedsføringstillatelsen" ble fornyet 24. januar 2008.
Klikk her for å registrere Carbaglu som et foreldreløst legemiddel.
For hele versjonen av Carbaglus EPAR, klikk her.
Siste oppdatering av denne oppsummeringen: 04-2008.
Informasjonen om Carbaglu - carglumic acid publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
