Hva er Kuvan?
Kuvan er et legemiddel som inneholder virkestoffet sapropterindihydroklorid. Den er tilgjengelig som lysegule oppløselige tabletter (100 mg).
Hva brukes Kuvan til?
Kuvan brukes til å behandle hyperfenylalaninemi (HPA, høye nivåer av fenylalanin i blodet) hos pasienter med de genetiske lidelsene fenylketonuri (PKU) eller tetrahydrobiopterin (BH4) -mangel. Pasienter med disse lidelsene kan ikke omdanne aminosyren. Fenylalanin (finnes i matproteiner ) til tyrosin (en annen aminosyre). Dette forårsaker en opphopning av fenylalanin i blodet som kan forårsake hjerne- og nervesystemproblemer.
Kuvan kan brukes hos voksne og barn. Kuvan er indisert for bruk hos barn med HPA på grunn av PKU som er minst fire år. Medisinen har ikke blitt studert hos barn med HPA på grunn av PKU under fire år. Kuvan kan brukes til barn i alle aldre med HPA på grunn av BH4 -mangel.
Kuvan -behandling bør bare fortsette hos pasienter som responderer tilstrekkelig på medisinen.
Fordi antallet pasienter med HPA er lavt, regnes sykdommen som 'sjelden' og Kuvan ble utpekt som 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes mot sjeldne sykdommer) 8. juni 2004.
Medisinen kan bare fås på resept.
Hvordan brukes Kuvan?
Kuvan -terapi bør startes og overvåkes av en lege med erfaring i behandling av PKU- og BH4 -mangel. Mengden fenylalanin og protein i pasientens diett bør overvåkes for å sikre at fenylalaninnivået i blodet og ernæringsbalansen kontrolleres. Kuvan er beregnet for langvarig bruk.
Dosen av Kuvan avhenger av pasientens vekt. Pasienter med PKU bør starte med 10 mg per kilo kroppsvekt en gang daglig, og de med BH4 -mangel bør starte med 2 - 5 mg / kg en gang daglig. Etter en uke kan dosen justeres opptil 20 mg / kg en gang daglig hvis pasienten ikke har svart på behandlingen. Tilfredsstillende respons s "betyr en reduksjon i fenylalaninnivået i blodet med minst 30% eller til et nivå som er bestemt av legen. Hvis denne responsen oppnås etter en måned, klassifiseres pasienten som" responsiv "og kan fortsette å ta Kuvan..
Kuvan tas sammen med et måltid til samme tid hver dag, helst om morgenen. Tablettene oppløses i et glass vann før pasienten drikker løsningen. For noen pasienter med BH4 -mangel må dosen noen ganger deles i to eller tre doser i løpet av dagen for best effekt. Kuvan skal brukes med forsiktighet hos pasienter over 65 år og hos pasienter med lever- eller nyreproblemer.
Hvordan fungerer Kuvan?
De høye nivåene av fenylalanin i blodet skyldes et problem med omdannelsen av fenylalanin til tyrosin med enzymet "fenylalaninhydroksylase". Pasienter med PKU har en defekt versjon av enzymet og pasienter med BH4 -mangel har lave nivåer av BH4. "kofaktor" som tjener enzymet til å fungere skikkelig. Kuvans aktive ingrediens, sapropterindihydroklorid, er en syntetisk kopi av BH4. I PKU virker det ved å øke aktiviteten til det defekte enzymet, og ved BH4 -mangel erstatter det kofaktoren Dette hjelper til med å gjenopprette enzymets evne til å konvertere fenylalanin til tyrosin, noe som reduserer fenylalaninnivået i blodet.
Hvordan har Kuvan blitt studert?
Kuvans effekter ble først testet i eksperimentelle modeller før de ble studert hos mennesker.
For behandling av PKU -pasienter har Kuvan blitt studert i to hovedstudier som sammenlignet Kuvan med placebo. Alle pasientene som deltok i studiene hadde vist respons på det første åtte-dagers kurset i Kuvan, men hadde brukt en periode på minst en uke uten medisinen før studiene begynte.
Den første studien inkluderte 89 pasienter i alderen åtte år og eldre som ikke fulgte en streng diett. Hovedmålet for effektivitet var reduksjonen i fenylalaninnivået i blodet over seks uker.
Den andre studien inkluderte 46 barn mellom fire og 12 år som slanket med et kontrollert nivå av fenylalanin. Fra den tredje behandlingsuken ble dietten justert annenhver uke basert på fenylalaninnivåer i blodet. Hovedmålet for effektivitet var endringen i mengden fenylalanin som barna kunne få gjennom maten mens de holdt blodet fenylalanin på ønsket nivå. Studien varte i 10 uker.
For behandling av pasienter med BH4 -mangel presenterte selskapet resultatene av tre studier som er tilgjengelige i den publiserte litteraturen om sapropterindihydroklorid. En av disse studiene inkluderte 16 pasienter som ble behandlet i gjennomsnitt 15,5 måneder.
Hvilken fordel har Kuvan vist under studiene?
For behandling av PKU var Kuvan mer effektiv enn placebo. I den første studien var fenylalaninnivået i blodet rundt 867 "mikromol per liter" ved studiestart. Normale nivåer er rundt 60 mikromol per liter hos personer uten PKU.Etter seks uker hadde fenylalaninnivået redusert med 236 mikromol per liter hos pasienter som tok Kuvan og økt med 3 mikromol per liter hos pasienter som tok placebo. I den andre studien kunne barn som tok Kuvan i gjennomsnitt få 17,5 mg mer fenylalanin per kilo kroppsvekt gjennom mat hver dag etter 10 uker, sammenlignet med 3,3 mg mer hos barn som tok placebo.
I studier av pasienter med BH4 -mangel viste pasientene forbedring i fenylalaninnivåer i blodet og andre sykdomsmarkører når de tok sapropterindihydroklorid.
Hva er risikoen forbundet med Kuvan?
De vanligste bivirkningene med Kuvan (sett hos mer enn 1 av 10 pasienter) er hodepine og rennende nese (rennende nese). Den fullstendige listen over bivirkninger rapportert for Kuvan, se pakningsvedlegget.
Kuvan må ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) overfor sapropterindihydroklorid eller noen av de andre stoffene.
Hvorfor har Kuvan blitt godkjent?
Komiteen for medisiner for mennesker (CHMP) bestemte at fordelene ved Kuvan er større enn risikoen for behandling av HPA hos voksne og barn med PKU- og BH4 -mangel som har vært lydhøre overfor denne behandlingen. Komiteen anbefalte markedsføring autorisasjon for Kuvan.
Mer informasjon om Kuvan:
2. desember 2008 ga EU -kommisjonen Merck KGaA en "markedsføringstillatelse" for Kuvan, gyldig i hele EU.
For sammendrag av uttalelsen fra Committee for Orphan Medicinal Products for Kuvan, klikk her.
For hele versjonen av Kuvan's EPAR, klikk her.
Siste oppdatering av denne oppsummeringen: 10-2008.
Informasjonen om Kuvan - sapropterindihydroklorid publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
