Hva er Myozyme?
Myozyme kommer som et pulver som består av en infusjonsvæske (drypp i en vene). Legemidlet inneholder virkestoffet alglucosidase alfa.
Hva brukes Myozyme til?
Myozyme brukes til å behandle pasienter med Pompe sykdom, en sjelden arvelig sykdom. Mangel på et enzym som kalles alfa-glukosidase er observert hos pasienter med denne sykdommen. Dette enzymet konverterer normalt glykogen (et karbohydrat) til glukose. Hvis dette enzymet mangler, bygger glykogen seg opp i noen vev, spesielt hjertet og musklene, inkludert membranen (den viktigste respiratoriske muskelen under lungene). Den gradvise akkumuleringen av glykogen forårsaker forskjellige tegn og symptomer, inkludert hjerteforstørrelse, pustevansker og muskelsvakhet. Denne sykdommen kan oppstå ved fødselen, men også senere. For denne formen for sent utbrudd er fordelene med Myozyme ikke bevist.
Fordi antallet pasienter med Pompe sykdom er lite, regnes sykdommen som 'sjelden', og Myozyme ble utpekt som en 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes til å behandle sjeldne sykdommer) 14. februar 2001.
Medisinen kan bare fås på resept.
Hvordan brukes Myozyme?
Bruk av dette legemidlet bør overvåkes av en lege med erfaring i behandling av Pompe sykdom eller andre arvelige sykdommer av samme type.
Myozyme brukes som en infusjon på 20 mg per kilo kroppsvekt, gitt annenhver uke. Den første infusjonshastigheten er 1 mg / kg per time, med en gradvis økning på 2 mg / kg / time hvert 30. minutt, inntil maksimalhastigheten på 7 mg / kg / time er nådd. Myozyme kan gis til barn, ungdom, voksne og eldre.
Hvordan fungerer Myozyme?
Myozyme er en enzymerstatningsterapi, som er en terapi som tjener til å gi pasienter det enzymet de mangler. Myozyme tjener til å erstatte det humane enzymet alfa-glukosidase, som mangler hos mennesker med Pompe sykdom. Virkestoffet i Myozyme, alglucosidase alfa, er en kopi av det humane enzymet produsert ved en metode som kalles 'rekombinant DNA -teknologi': enzymet dannes av en celle som har mottatt et gen (DNA) som gjør det i stand til å produsere enzymet . Dette erstatningsenzymet fremmer nedbrytning av glykogen som forhindrer akkumulering i cellene.
Hvordan har Myozyme blitt studert?
Myozyme har blitt studert i to hovedstudier med totalt 39 spedbarn og barn med Pompe sykdom. Disse pasientene ble sammenlignet med en "historisk sammenligningsgruppe" av pasienter med Pompe sykdom som ikke hadde gjennomgått behandling og ikke deltok i studiene. Hovedindikatorene for effektivitet var antall overlevende pasienter og antall pasienter som ikke trengte respirator.
Andre studier har sett på effekten av Myozyme hos 15 pasienter med sen debut.
Hvilken fordel har Myozyme vist under studiene?
I den første hovedstudien, som involverte barn under 6 måneder, levde alle 18 pasientene som ble behandlet med Myozyme i en alder av 18 måneder, og 15 av dem trengte ikke ventilasjon, mens bare en av 42 pasienter i sammenligningsgruppens historiker var i live i en alder av 18 måneder. Resultatene ble bekreftet av den andre studien som ble utført på barn mellom seks måneder og tre og et halvt år.
Ved sent oppstått sykdom har effekten av Myozyme vist seg å være variabel og vanskeligere å måle.I denne typen sykdom har studier ikke vist en klar fordel.
Hva er risikoen forbundet med Myozyme?
Under studiene var de vanligste bivirkningene av Myozyme (mer enn 1 av 10 pasienter) takykardi (økt puls), rødme (rødhet), hoste, takypné (økt pustefrekvens), oppkast, elveblest (kløende utslett), utslett (utslett), feber (feber) og redusert oksygenmetning (redusert oksygennivå i blodet). Den fullstendige listen over bivirkninger rapportert for Myozyme, se pakningsvedlegget.
Pasienter som tar Myozyme kan utvikle antistoffer (proteiner produsert som respons på Myozyme). Effekten av disse antistoffene på sikkerheten og effekten av Myozyme er ennå ikke klar.
Myozyme må ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) overfor alglucosidase alfa eller andre ingredienser i medisinen.
Hvorfor har Myozyme blitt godkjent?
Komiteen for medisiner for mennesker (CHMP) bestemte at fordelene ved Myozyme er større enn risikoen for langvarig enzymerstatningsterapi hos pasienter med en bekreftet diagnose av Pompe sykdom (alfa-glukosidasemangel). Komiteen anbefalte utstedelse av markedsføringstillatelse for Myozyme.
Hvilken informasjon venter fortsatt på Myozyme?
Selskapet vil fortsette å studere effekten av Myozyme hos pasienter med den sent oppståtte sykdomsformen.
Tiltak som er iverksatt for å sikre trygg bruk av Myozyme
Selskapet som lager Myozyme legger en plan for å sikre at medisinen brukes trygt, hovedsakelig ved å overvåke utviklingen av antistoffer hos pasienter som får Myozyme, etablere et register over alle mennesker med Pompe sykdom, og sikre at pasientene leger er klar over mulige pasientreaksjoner på infusjonen.
Lær mer om Myozyme
29. mars 2006 utstedte Europakommisjonen Genzyme Europe B.V. en "markedsføringstillatelse" for Myozyme, gyldig i hele EU.
Klikk her for å registrere Myozyme som et sjeldent legemiddel.
For hele versjonen av Myozyme EPAR klikk her.
Siste oppdatering av dette sammendraget: 11-2008.
Informasjonen om Myozyme - alglucosidase alfa publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
