Hva er Orphacol - Cholic acid og hva brukes det til?
Orphacol er et legemiddel som inneholder cholsyre, et stoff som finnes i galle som brukes til å fordøye fett. Orphacol er indisert for behandling av voksne og barn fra en måneds alder som ikke er i stand til å produsere galle på grunn av en "genetisk abnormitet. Det brukes hos pasienter som ikke har tilstrekkelige mengder av to spesifikke leverenzymer (3β-hydroksy-Δ5 -C27-steroidoksydoreduktase eller 3-okso-Δ4-steroid-5β-reduktase). "Cholsyre. Når det er mangel på disse primære gallsyrene, produserer kroppen unormale gallsyrer som kan skade leveren, noe som kan føre til alvorlig leversvikt. Siden antallet pasienter med medfødte feil ved primær gallsyresyntese er lavt, anses sykdommen som ' sjelden ', og Orphacol ble betegnet som' foreldreløs medisin '(et legemiddel som brukes mot sjeldne sykdommer) 18. desember 2002.
Hvordan brukes Orphacol - Cholic acid?
Medisinen kan bare fås på resept, og behandling med Orphacol bør startes og overvåkes av en lege som spesialiserer seg på leversykdom. Orphacol er tilgjengelig i kapselform og bør tas på omtrent samme tid hver dag med et måltid. Den daglige dosen er mellom 5 og 15 mg per kg kroppsvekt, justert for hver pasient i henhold til gallsyrestatus, fra en daglig minimumsdose på 50 mg til en maksimal dose på 500 mg. Hos barn som ikke kan svelge kapsler innholdet kan legges til flaske melk eller fruktjuice. Behandlingen bør stoppes hvis leverfunksjonen ikke forbedres innen tre måneder.
Hvordan fungerer Orphacol - Cholic acid?
Cholic acid er den viktigste primære gallsyren som produseres av leveren. Cholic acid som finnes i Orphacol erstatter cholic acid som skal produseres av pasientens kropp. Å gjøre det bidrar til å redusere produksjonen av unormale gallsyrer og fremmer normal aktivitet av galle i fordøyelsessystemet, og lindrer symptomene på tilstanden.
Hvilken fordel har Orphacol - Cholic acid vist under studiene?
Siden cholsyre er et kjent stoff og bruken av disse enzymmanglene er godt etablert, presenterte søkeren data fra den vitenskapelige litteraturen. (38 pasienter med 3β-hydroksy-Δ5-C27-steroidoksidoreduktasemangel og 11 pasienter med 3-okso-Δ4-steroid-5β-reduktasemangel). Han sammenlignet deretter effektene på 28 personer behandlet med kolsyre sammenlignet med effektene på pasienter behandlet med forskjellige gallsyrer eller som ikke gjennomgår noen substitusjonsterapi.Fra vitenskapelig litteratur kom det frem at behandling med cholsyre reduserer mengden unormale gallsyrer hos pasienter, gjenoppretter normale leverfunksjoner og bidrar til å forsinke eller forhindre behovet for levertransplantasjon .
Hva er risikoen forbundet med Orphacol - Cholic acid?
Bivirkninger sett med Orphacol er diaré, kløe, økte transaminaser (leverenzymer) og noen ganger gallestein, selv om frekvensen ikke kan estimeres pålitelig ut fra de begrensede tilgjengelige dataene. Orphacol må ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) for kolsyre eller noen av de andre ingrediensene.Det må ikke brukes hos pasienter som bruker fenobarbital, et legemiddel som brukes mot epilepsi.
Hvorfor har Orphacol - Cholic acid blitt godkjent?
Byråets komité for medisiner for mennesker (CHMP) bemerket at bruk av cholsyre ved behandling av medfødte feil ved primær gallsyresyntese er godt etablert i medisinsk praksis og godt dokumentert i vitenskapelig litteratur, selv om antallet dokumenterte tilfeller er lav på grunn av sjeldenhet av tilstanden. Han bestemte seg derfor for at fordelene ved Orphacol er større enn risikoen, og anbefalte at det gis en "markedsføringstillatelse" for medisinen. Orphacol ble godkjent under "eksepsjonelle omstendigheter" fordi det ikke var mulig å få fullstendig informasjon om Orphacol på grunn av sjeldenheten av sykdommen. Hvert år vil European Medicines Agency gjennomgå den nye informasjonen som er tilgjengelig, og denne oppsummeringen vil bli oppdatert deretter.
Hvilken informasjon venter fortsatt på Orphacol - Cholic acid?
Ettersom Orphacol har blitt godkjent under ekstraordinære omstendigheter, vil selskapet som markedsfører Orphacol opprette en database over pasienter behandlet med Orphacol for å overvåke sikkerheten og effekten av behandlingen, og vil presentere resultatene for CHMP med jevne og spesifikke intervaller.
Hvilke tiltak iverksettes for å sikre sikker og effektiv bruk av Orphacol - Cholic acid?
En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Orphacol brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er det lagt til sikkerhetsinformasjon i produktresuméet og pakningsvedlegget for Orphacol, inkludert passende forholdsregler for helsepersonell og pasienter. Selskapet som produserer Orphacol vil også gi leger i alle medlemsstater som ønsker å forskrive Orphacol et dokument som inneholder litteratur om produktet og informasjon om korrekt diagnose av disse tilstandene, risiko for bivirkninger og riktig bruk av medisinen.
Mer informasjon om Orphacol - Cholic acid
12. september 2013 ga EU -kommisjonen en "markedsføringstillatelse" for Orphacol, gyldig i hele EU. For mer informasjon om Orphacol -behandling, les pakningsvedlegget (følger med EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket. Sammendraget av uttalelsen fra komiteen for foreldreløse legemidler for Orphacol er tilgjengelig på Byråets nettsted: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medisiner / Sjeldne sykdommer. Siste oppdatering av dette sammendraget: 09-2013.
Informasjonen om Orphacol - Cholic acid publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
