Hva er Siklos?
Siklos er et stoff som inneholder den aktive ingrediensen hydroksykarbamid, tilgjengelig i tabletter (1000 mg).
Hva brukes Siklos til?
Siklos er indisert for behandling av voksne og barn pasienter med sigdcelle- eller sigdcelleanemi (en genetisk sykdom der røde blodlegemer endrer form og blir ekstremt stive når de ikke bærer oksygen). Legemidlet brukes til å forhindre smertefulle vaso-okklusive kriser, som er tilbakevendende. En vaso-okklusiv krise oppstår når blodårene er blokkert av tilstedeværelsen av unormale røde blodlegemer, og dermed begrenser blodtilførselen til et organ.Akutt brystsyndrom, en livstruende tilstand, er også blant disse episodene. Fra plutselige brystsmerter , feber, pustevansker eller spor av væske i lungene på røntgenstråler.
Fordi antallet pasienter med sigdcellesykdom er lavt, regnes sykdommen som sjelden, og Siklos ble utpekt som 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes mot sjeldne sykdommer) 9. juli 2003.
Medisinen kan bare fås på resept.
Hvordan brukes Siklos?
Siklosterapi bør startes av en lege med erfaring i behandling av sigdcellesykdom.
Siklos bør tas en gang om dagen, helst om morgenen før frokost. Startdosen er vanligvis 15 mg per kilo kroppsvekt, avrundet til nærmeste 250 mg (kvart tablett). Tablettoverflaten har snitt som gjør at den enkelt kan deles i fire like deler. Dosen justeres i henhold til pasientens respons på behandlingen; vanligvis er dosen mellom 15 og 30 mg per kilo kroppsvekt per dag. I unntakstilfeller kan doser på opptil 35 mg per kilo kroppsvekt per dag brukes, forutsatt at pasientens blod overvåkes for eventuelle bivirkninger. Hos pasienter som ikke reagerer på denne dosen eller som observerer effekter. behandlingen må kanskje avbrytes eller avbrytes. Hos pasienter med milde eller moderate nyreproblemer bør dosen av Siklos reduseres; legemidlet bør ikke brukes til pasienter med alvorlige lever- eller nyreproblemer. Bruk av Siklos anbefales ikke til barn under 2 år gammel. For mer informasjon, se pakningsvedlegget.
Hvordan fungerer Siklos?
Virkestoffet i Siklos, hydroksykarbamid, hemmer vekst og reproduksjon av visse celler, for eksempel blodceller. Selv om den eksakte virkningsmekanismen ved denne sykdommen ikke er kjent, kan hydroksykarbamid redusere antall celler som sirkulerer i blodet, og hos pasienter med sigdcellesykdom forhindre at røde blodlegemer får en annen form. Dette reduserer risikoen for okklusjon av blodkar.
Hydroksykarbamid, tidligere kjent som hydroksyurea, har vært tilgjengelig i EU i flere tiår for behandling av andre sykdommer, inkludert noen typer kreft.
Hvordan har Siklos blitt studert?
Siden hydroksykarbamid er et velkjent stoff som allerede brukes i andre medisiner, presenterte selskapet data fra vitenskapelig litteratur for å støtte administrering av Siklos til voksne og barn med sigdcellesykdom. Spesielt ga det bevis på effekten av Siklos. Siklos fra 11 publiserte studier med 378 barn og fra tre nasjonale informasjonsregistre om 155 barn behandlet med Siklos i opptil 7 år. Selskapet presenterte også det vitenskapelige beviset samlet i en studie som involverte 299 voksne, der effekten av Silkos ble sammenlignet med placebo (en dummy -behandling), samt resultatene av andre studier som involverte 430 voksne og data fra et nasjonalt register informasjon om 123 voksne behandlet med Siklos. Studiene sammenlignet antall vaso-okklusive kriser før og etter behandling med Siklos, definert som en smertefull episode i armer, ben, mage, rygg eller bryst.
Hvilken fordel har Siklos vist under studiene?
Pasienter behandlet med Siklos rapporterte færre vaso-okklusive kriser etter Siklos-behandling enn i forbehandlingsperioden, med en reduksjon i frekvens fra 66% til 80% hos både barn og voksne. Hyppigheten av tilfeller av akutt brystsyndrom falt også (25-33%). Til slutt var det en reduksjon i antall sykehusinnleggelser, så vel som i antall dager på sykehus. Disse effektene ble opprettholdt i opptil 7 år. I studien som sammenlignet Siklos med placebo hos voksne, var det færre vasokokklusive anfall hos pasienter som tok medisinen (2,5 anfall per år) enn hos pasienter som tok placebo (4,5 anfall per år).
Hva er risikoen forbundet med Siklos?
De vanligste bivirkningene med Siklos (sett hos mer enn 1 av 10 pasienter) er benmargsdepresjon, som forårsaker nøytropeni (reduserte nivåer av nøytrofiler, en type hvite blodlegemer), retikulocytopeni (reduserte nivåer av retikulocytter, en type forløper for røde blodlegemer) og makrocytose (forstørrelse av røde blodlegemer). Pasienter som tar Siklos bør ta blodprøver før og regelmessig under behandlingen for å kontrollere antall røde blodlegemer og for å overvåke tilstanden til nyrene og leveren. Blodcelletallene går vanligvis tilbake til normale nivåer innen to uker etter avsluttet behandling med Siklos. For fullstendig liste over bivirkninger rapportert med Siklos, se pakningsvedlegget.
Siklos må ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) for hydroksykarbamid eller noen av de andre stoffene. Det bør heller ikke brukes av personer med alvorlige lever- eller nyreproblemer, eller med farlig lavt antall blodlegemer. Amming bør stoppes mens du tar Siklos.
Hvorfor har Siklos blitt godkjent?
Komiteen for medisiner for mennesker (CHMP) bestemte at fordelene med Siklos er større enn risikoen for forebygging av tilbakevendende smertefulle vasokokklusive kriser, inkludert akutt brystsyndrom hos pediatriske og voksne pasienter med symptomatisk sigdcellesykdom. Komiteen anbefalte derfor å gi markedsføringstillatelse for Siklos.
Hvilke tiltak iverksettes for å sikre sikker bruk av Siklos?
Produsenten av Siklos vil gi informasjonspakker til leger og pasienter, som inneholder informasjon om legemidlets sikkerhet.
Mer informasjon om Siklos
Juni 2007 ga EU -kommisjonen Addmedica en "markedsføringstillatelse" for Siklos, gyldig i hele EU.
Sammendraget av uttalelsen fra komiteen for foreldreløse legemidler om Siklos er tilgjengelig her.
For hele versjonen av Siklos EPAR klikk her.
Informasjonen om Siklos - hydroksykarbamid som er publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
