Translarna - ataluren

Hva er Translarna - ataluren og hva brukes det til?

Translarna er et legemiddel som inneholder virkestoffet ataluren. Det er indisert for behandling av Duchenne muskeldystrofi hos pasienter over 5 år som er i stand til å gå. Duchenne muskeldystrofi er en genetisk lidelse som gradvis forårsaker svakhet og tap av muskelfunksjon. Translarna brukes til en liten gruppe pasienter med Duchenne -dystrofi på grunn av en spesifikk genetisk defekt (kalt en 'tullmutasjon') i dystrofingenet. Fordi antall pasienter med Duchenne muskeldystrofi er lavt, anses sykdommen som 'sjelden', og Translarna ble utpekt som 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes mot sjeldne sykdommer) 27. mai 2005.

Hvordan brukes Translarna - Ataluren?

Translarna kan bare fås på resept, og behandlingen bør startes av spesialiserte leger med erfaring i behandling av Duchenne / Becker muskeldystrofi. Før behandling med Translarna starter, bør pasientene ta en blodprøve for å bekrefte at sykdommen skyldes en tullmutasjon og derfor er egnet for behandling med Translarna. Translarna er tilgjengelig som granulat (100, 250 og 1 000 mg) som skal tas i munnen blandet med flytende eller halvfast mat (for eksempel yoghurt). Translarna tas tre ganger daglig i anbefalt dose på 10 mg / kg (10 mg per kilo kroppsvekt) om morgenen, 10 mg / kg ved middagstid og 20 mg / kg om kvelden (for en total dose på 40 mg / kg). For mer informasjon, se pakningsvedlegget.

Hvordan fungerer Translarna - ataluren?

Pasienter med Duchenne muskeldystrofi har mangel på dystrofin, et protein som finnes i muskler. Fordi dette proteinet beskytter muskelen mot skade under sammentrekning og avslapning, blir musklene skadet og mister funksjonen over tid hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi. Duchenne muskeldystrofi kan skyldes en rekke genetiske abnormiteter.Translarna brukes til pasienter hvis sykdom er forårsaket av tilstedeværelsen av visse defekter (kalt tullmutasjoner) i dystrofingenet, som for tidlig blokkerer produksjonen av et normalt dystrofinprotein, noe som resulterer i et kortere dystrofinprotein som ikke kan fungere ordentlig. Translarna fungerer hos disse pasientene ved å la det proteinproduserende apparatet i cellene rette opp feilen slik at cellene kan produsere et funksjonelt dystrofinprotein.

Hvilken fordel har Translarna - ataluren vist under studiene?

Translarna ble studert i en hovedstudie som involverte 174 pasienter med Duchenne muskeldystrofi som var i stand til å gå, der to doser Translarna (40 mg / kg daglig og 80 mg / kg daglig) ble sammenlignet med placebo (dummy -behandling) Hovedmål av effektiviteten var endringene i avstanden pasientene kunne gå på seks minutter etter 48 ukers behandling. Selv om en innledende analyse av resultatene av alle dataene som ble samlet inn fra studien ikke avslørte noen signifikante forskjeller i avstandene som ble reist av pasienter behandlet med Translarna og av pasienter behandlet med placebo, viste ytterligere analyser at gangevnen ble redusert mindre i gruppen behandlet daglig med 40 mg / kg Translarna sammenlignet med placebogruppen: Etter 48 ukers behandling, kunne pasienter behandlet daglig med 40 mg / kg Translarna gå i gjennomsnitt 31,3 meter mer enn pasienter behandlet med placebo. Denne fordelaktige effekten av den lavere dosen ble også bekreftet av forbedringer i andre effektparametere, inkludert de som er direkte relatert til pasientenes daglige aktiviteter. Ingen forbedringer ble observert med den høyere dosen (80 mg / kg / dag).

Hva er risikoen forbundet med Translarna - ataluren?

De vanligste bivirkningene med Translarna (som kan påvirke flere enn 1 av 10 personer) er kvalme, oppkast og hodepine. Translarna bør ikke brukes samtidig med visse antibiotika kjent som aminoglykosider når det administreres intravenøst. For fullstendig liste over bivirkninger og begrensninger rapportert med Translarna, se pakningsvedlegget.

Hvorfor har Translarna - ataluren blitt godkjent?

Byråets komité for medisiner for mennesker (CHMP) bestemte at fordelene til Translarna er større enn risikoen, og anbefalte at den ble godkjent for bruk i EU. Til tross for de begrensede tilgjengelige dataene og det faktum at de ikke er fordeler med den høyeste dosen på 80 mg / kg per dag, var CHMP av den oppfatning at 40 mg / kg daglig dose av Translarna hadde vist seg å forsinke sykdomsprogresjon og at sikkerhetsprofilen ikke var en grunn til bekymring. Komiteen erkjente også alvorlighetsgraden av Duchenne muskeldystrofi og det utilfredsstilte medisinske behovet hos pasienter med tilstanden Translarna har fått "" betinget godkjenning. " Dette betyr at mer informasjon om medisinen vil være tilgjengelig i fremtiden, som selskapet må levere. Hvert år vil European Medicines Agency gjennomgå den nye tilgjengelige informasjonen, og denne oppsummeringen vil bli oppdatert deretter

Hvilke tiltak iverksettes for å sikre trygg og effektiv bruk av Translarna - ataluren

En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Translarna brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er det lagt til sikkerhetsinformasjon i produktresuméet og pakningsvedlegget for Translarna, inkludert passende forholdsregler for helsepersonell og pasienter. Ytterligere informasjon finnes i sammendraget av risikostyringsplanen.

Hvilke tiltak iverksettes for å sikre trygg og effektiv bruk av Translarna - ataluren?

En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Translarna brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er det lagt til sikkerhetsinformasjon i produktresuméet og pakningsvedlegget for Translarna, inkludert passende forholdsregler for helsepersonell og pasienter. Ytterligere informasjon finnes i sammendraget av risikostyringsplanen.

Mer informasjon om Translarna - ataluren

31. juli 2014 utstedte EU -kommisjonen en "markedsføringstillatelse" for Translarna, gyldig i hele EU. For mer informasjon om Translarna -behandling, les pakningsvedlegget (følger med EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket. Sammendraget av uttalelsen fra komiteen for foreldreløse legemidler for Translarna er tilgjengelig på Byråets nettsted: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medisiner / Sjeldne sykdommer. Siste oppdatering av dette sammendraget: 08-2014

Informasjonen om Translarna - ataluren som er publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.