Hva er CYSTAGON?
CYSTAGON er et stoff som inneholder cysteamin som den aktive ingrediensen. Den kommer i form av kapsler (50 og 150 mg).
Hva brukes CYSTAGON til?
CYSTAGON brukes til å behandle pasienter med nefropatisk (nyre) cystinose. Cystinose er en sjelden arvelig sykdom forårsaket av cystin som bygger seg opp i noen celler, og forhindrer dem i å fungere normalt. Denne oppbyggingen forårsaker nyreproblemer og sprer seg til andre deler av kroppen, inkludert øynene, noen kjertler (skjoldbruskkjertel, bukspyttkjertel, gonader), sentralnervesystemet, muskler og lever. Sykdommen manifesterer seg gjennom vekstvansker.
Medisinen kan bare fås på resept.
Hvordan brukes CYSTAGON?
CYSTAGON bør startes under tilsyn av en lege med erfaring i behandling av cystinose.
Leukocyttnivåer av cystin bør måles for å justere legemiddeldosen.
For barn opp til 12 år er anbefalt dose 1,30 g / m2 / dag fordelt på fire doser
hver dag.
For pasienter over 12 år og over 50 kilo i vekt, anbefales en dose på 2 g / dag fordelt på fire daglige doser. Startdoser bør tilsvare 1/4 - 1/6 av de tiltenkte sluttdosene. De første dosene bør økes gradvis i løpet av 4-6 uker.
Hvordan fungerer CYSTAGON?
CYSTAGON reagerer med cystin for å danne cystein og et blandet disulfid av cysteamin og cystin.
Dette blandede disulfid ekstraheres deretter fra cellene ved transportsystemet til en annen aminosyre (lysin). Mengden cystin i organene reduseres, og begrenser skaden.
Hvordan har CYSTAGON blitt studert?
CYSTAGON ble testet i tre kliniske studier med 234 pasienter over en tolvårsperiode. Studiene involverte barn og nylig rekrutterte nye pasienter, der to forskjellige doser ble testet. Siden dette er en veldig alvorlig tilstand, var det av etiske årsaker ikke mulig å direkte sammenligne CYSTAGON med placebo. I stedet ble sammenligningen utført på en gruppe pasienter behandlet med placebo, som en del av en annen ikke -relatert studie. Studiene fokuserte på nyrefunksjon og pasientens overlevelse og vekst.
Hvilken fordel har CYSTAGON vist under studiene?
De tre studiene viste at CYSTAGON forsinker nyresykdom og behovet for dialyse eller nyretransplantasjon hvis behandling startes i ung alder av personer med god nyrefunksjon. Legemidlet forbedrer også overlevelse og vekst hos barn som tar det.
Hva er risikoen forbundet med CYSTAGON?
De vanligste bivirkningene av CYSTAGON er hovedsakelig relatert til fordøyelsessystemet.
De hyppigst rapporterte bivirkningene (forekommer hos mer enn én av ti pasienter) er: anoreksi (tap av matlyst), kvalme, oppkast, diaré, sløvhet og feber (feber). Den fullstendige listen over alle bivirkninger rapportert med CYSTAGON, se pakningsvedlegget.
CYSTAGON må ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) overfor cysteamin, overfor de andre ingrediensene i medisinen eller mot penicillamin. CYSTAGON skal ikke gis til kvinner som ammer eller er gravide eller mistenker at de er gravid (spesielt de første tre månedene) med mindre det er absolutt nødvendig.
Hvorfor har CYSTAGON blitt godkjent?
Cystinose er en sjelden og dødelig sykdom, og CYSTAGON regnes som en nyttig medisin som
det har ikke noe alternativ. Komiteen for medisiner for mennesker (CHMP) mente at fordelene ved CYSTAGON er større enn risikoen, og anbefalte at det ble gitt markedsføringstillatelse for medisinen.
CYSTAGON har blitt godkjent i ekstraordinære omstendigheter, siden den, slik den brukes til
for å behandle en sjelden sykdom, kunne ikke mer detaljert informasjon om medisinen innhentes på tidspunktet for godkjenningen. Siden produsenten ga tilleggsinformasjonen som ble bedt om, opphørte de ekstraordinære omstendighetene 17. april 2007.
Mer informasjon om CYSTAGON
Juni 1997 ga Europakommisjonen Orphan Europe en "markedsføringstillatelse" gyldig i hele EU for CYSTAGON, som ble fornyet 23. juni 2002 og 23. juni 2007.
Den fullstendige versjonen av evalueringen (EPAR) finner du her.
Siste oppdatering av denne oppsummeringen: 06-2007
Informasjonen om CYSTAGON - cysteamine publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
