Hva er Kanuma - Sebelipase alfa og hva brukes det til?
Kanuma er et legemiddel som brukes til å behandle pasienter i alle aldre med lysosomal syre lipasemangel, en arvelig sykdom forårsaket av mangel på et enzym som kalles lysosomal syre lipase, som er nødvendig for å bryte ned fett i celler. Når dette enzymet er fraværende eller bare finnes i svært små mengder, akkumuleres fett i kroppens celler, noe som forårsaker symptomer som vekstsvikt og leverskade.
Fordi antallet pasienter med lysosomal syre lipasemangel er lavt, anses sykdommen som 'sjelden', og Kanuma ble utpekt som en 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes mot sjeldne sykdommer) 17. desember 2010.
Kanuma inneholder virkestoffet sebelipase alfa.
Hvordan brukes Kanuma?
Kanuma -terapi bør administreres av en lege med erfaring i behandling av lysosomal syre lipasemangel, andre metabolske lidelser eller leversykdom. Behandlingen bør administreres av en opplært helsepersonell som kan håndtere medisinske nødssituasjoner (inkludert alvorlig allergi). Medisinen kan bare fås på resept.
Kanuma er tilgjengelig som et konsentrat til en infusjonsvæske (drypp i en vene). Den anbefalte dosen er 1 mg per kilo kroppsvekt, gitt annenhver uke. Infusjonen skal vare i ca 1-2 timer.
Hos pasienter under seks måneder med sykdom som raskt utvikler seg, gis dosen 1 mg / kg kroppsvekt en gang i uken i stedet for annenhver uke; hos disse fagene kan dosen økes opp til 3 mg / kg kroppsvekt en gang i uken, avhengig av respons på behandlingen.
Behandling med Kanuma bør startes så snart som mulig etter diagnosen og fortsette på lang sikt.
Hvordan fungerer Kanuma - Sebelipase alfa?
Virkestoffet i Kanuma, sebelipase alfa, er en kopi av enzymet som mangler hos pasienter med lysosomal syre lipasemangel.
Hvilken fordel har Kanuma - Sebelipase alfa vist under studiene?
Kanuma har blitt studert i to hovedstudier på pasienter med lysosomal syre lipasemangel. Den første studien involverte ni små barn med vekstsvikt eller andre tegn på rask sykdomsprogresjon i de første seks månedene av livet. Studie viste at seks av ni barn behandlet med Kanuma har nådd ett års alder. Vekstforbedringer ble også observert hos alle seks overlevende barna.
Den andre studien, som involverte 66 pasienter (barn og voksne), sammenlignet Kanuma med placebo (en dummy -behandling). Hovedmålet for effektivitet var prosentandelen pasienter som hadde normale nivåer av et leverenzym kalt ALAT etter fem måneders behandling. Forhøyede ALAT -nivåer er et tegn på leverskade. Normale nivåer av ALAT ble funnet i denne studien. ALAT -enzymer i 31 % (11 av 36 pasienter) av pasientene behandlet med Kanuma mot 7% (2 av 30) av pasientene som fikk placebo
Hva er risikoen forbundet med Kanuma - Sebelipase alfa?
De vanligste bivirkningene med Kanuma (som kan påvirke omtrent 3 av 100 pasienter) er tegn og symptomer på alvorlige allergiske reaksjoner, inkludert tetthet i brystet, røde øyne, hovne øyelokk, pustevansker, elveblest, hveting, rødme, neseutslipp, takykardi og kortpustethet. Det er også rapportert utvikling av antistoffer mot medisinen, spesielt hos små barn. I en slik hendelse kan det hende at Kanuma ikke opptrer effektivt. Den fullstendige listen over bivirkninger rapportert for Kanuma, se pakningsvedlegget.
Kanuma må ikke brukes til pasienter som har opplevd livstruende allergiske reaksjoner på virkestoffet, som har oppstått igjen etter behandling igjen etter "seponering. Det må heller ikke brukes til pasienter med" livstruende allergi mot egg eller noe av ingrediensene i Kanuma.
Hvorfor har Kanuma - Sebelipase alfa blitt godkjent?
Byråets komité for medisiner for mennesker (CHMP) bestemte at fordelene ved Kanuma er større enn risikoen, og anbefalte at den ble godkjent for bruk i EU. Komiteen tok hensyn til fraværet av effektive behandlinger. For lysosomal syre lipasemangel og den høye dødeligheten hos små barn med raskt utviklende sykdom CHMP mente at Kanuma induserte betydelige forbedringer i overlevelse hos små barn og var effektiv for å lindre symptomer på sykdommen hos personer i alle aldre. Når det gjelder sikkerhet, ble det ikke identifisert noen store problemer, mens alvorlige bivirkninger var sjeldne eller håndterbare. Imidlertid er ytterligere data om de langsiktige fordelene og sikkerheten til medisinen nødvendig.
Hvilke tiltak iverksettes for å sikre sikker og effektiv bruk av Kanuma - Sebelipase alfa?
En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Kanuma brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er det lagt til sikkerhetsinformasjon i produktresuméet og pakningsvedlegget for Kanuma, inkludert passende forholdsregler for helsepersonell og pasienter.
I tillegg gjennomfører selskapet som markedsfører Kanuma en studie hos små barn med raskt utviklende sykdom og vil opprette et register over pasienter i alle aldre for å lære mer om de langsiktige fordelene og sikkerheten til Kanuma, spesielt med tanke på risikoen . av allergiske reaksjoner og utvikling av antistoffer mot stoffet. Selskapet vil også tilby undervisningsmateriell til alle leger som kan foreskrive Kanuma, og invitere dem til å registrere pasienter og fortelle dem hvordan de skal overvåke pasienter for antistoffutvikling og hvordan de skal håndtere de som opplever alvorlige allergiske reaksjoner.
Mer informasjon om Kanuma - Sebelipase alfa
. For mer informasjon om Kanuma -terapi, les pakningsvedlegget (følger med EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket.
Informasjonen om Kanuma - Sebelipase alfa publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
