Hva er Mozobil?
Mozobil er en injeksjonsvæske, oppløsning som inneholder virkestoffet plerixafor.
Hva brukes Mozobil til?
Mozobil brukes til å høste hematopoietiske stamceller (celler som finnes i beinmargen som kan mutere til forskjellige typer blodceller) for transplantasjon. Det brukes hos pasienter med lymfom eller myelomatose (typer kreft i blodcellene) for autolog transplantasjon (når pasientens egne celler brukes i transplantasjonen). Det brukes bare hos pasienter der det er vanskelig å samle stamceller.
Fordi antallet pasienter som krever hematopoetisk stamcellemobilisering og innsamling er lavt, anses denne tilstanden som 'sjelden', og derfor ble Mozobil utpekt til 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes mot sjeldne sykdommer) 20. oktober 2004.
Hvordan brukes Mozobil?
Mozobil -terapi bør initieres og overvåkes av en lege med erfaring innen onkologi eller hematologi. Etter å ha gitt Mozobil til pasienten, må pasientens stamceller ekstraheres fra blodet og lagres før transplantasjon. Terapien må derfor utføres i samarbeid med et spesialisert senter med erfaring på dette feltet og hvor stamcelleovervåking kan utføres riktig.
Mozobil brukes sammen med et hormon som kalles granulocyttkolonistimulerende faktor (G-CSF). G-CSF brukes alene i fire dager før tillegg av Mozobil. Mozobil
det gis ved injeksjon under huden, seks til elleve timer før hver økt i pasientens blodsamling og stamcelleekstraksjon.Den kan brukes i opptil syv dager på rad.
Hvordan fungerer Mozobil?
Mozobil brukes til å bevege ("mobilisere") stamceller fra benmargen slik at de kan slippes ut i blodet. Plerixafor, virkestoffet i Mozobil, virker ved å hemme aktiviteten til et protein som kalles "chemokine CXCR4 -reseptoren". Dette proteinet hjelper til med å beholde stamceller i benmargen. Ved å blokkere aktiviteten tillater Mozobil at stamceller frigjøres i blod, slik at de kan samles opp.
Hvordan har Mozobil blitt studert?
Effekten av Mozobil ble først testet i eksperimentelle modeller før de ble studert hos mennesker.
Mozobil har blitt sammenlignet med placebo (en dummy-behandling) i to hovedstudier med 298 voksne med en type lymfom som kalles non-Hodgkins lymfom og 302 voksne med myelomatose. Alle pasientene fikk også G-CSF. Hovedmålet for effektivitet var antall pasienter der det var mulig å samle et visst antall stamceller fra blodet i løpet av 2-4 dagers innsamling. Studiene så også på antall pasienter med et visst antall stamceller som ble samlet inn og i hvem stamcellene ble vellykket podet (begynte å vokse normalt og produsere blodceller).
Hvilken fordel har Mozobil vist under studiene?
Mozobil var mer effektivt enn placebo ved å mobilisere stamceller fra beinmargen og inn i blodet. Blant pasienter med lymfom oppnådde 60% av de som fikk Mozobil sitt stamcelletall innen 4 dager etter innsamling (89 av 150), sammenlignet med 20% av pasientene som fikk placebo (29 av 148) Blant pasienter med myelomatose, 72% av de som mottok Mozobil oppnådde sitt stamcelletall (106 av 148), sammenlignet med 34% av pasientene som fikk placebo (53 på 154). I begge studiene var det flere pasienter som mottok Mozobil som møtte stamcellemålet og hvor stamcellene ble podet vellykket.
Hva er risikoen forbundet med Mozobil?
De vanligste bivirkningene med Mozobil (sett hos mer enn 1 av 10 pasienter) er diaré, kvalme og reaksjoner på injeksjonsstedet. For fullstendig liste over bivirkninger rapportert for Mozobil, se pakningsvedlegget.
Mozobil må ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) overfor plerixafor eller noen av de andre ingrediensene.
Hvorfor har Mozobil blitt godkjent?
Komiteen for medisiner for mennesker (CHMP) bestemte at fordelene ved Mozobil er større enn risikoen for bruk i kombinasjon med G-CSF for å forbedre mobilisering av hematopoietiske stamceller til perifert blod for innsamling og påfølgende autolog transplantasjon ved lymfom og myelomatose pasienter med dårlig cellemobilisering Komiteen anbefalte utstedelse av en markedsføringstillatelse for Mozobil.
Mer informasjon om Mozobil:
31. juli 2009 utstedte Europakommisjonen Genzyme Europe B.V. en "tillatelse
når den markedsføres for Mozobil, gyldig i hele EU.
For sammendrag av uttalelsen fra komiteen for foreldreløse legemidler om Mobozil, klikk her.
For hele versjonen av Mozobils EPAR klikk her.
Siste oppdatering av denne oppsummeringen: 06-2009
Informasjonen om Mozobil - plerixafor som er publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
