Cystadane - vannfri betain

Hva er Cystadane?

Cystadane er et oralt pulver som inneholder det aktive stoffet vannfri betain.

Hva brukes Cystadane til?

Cystadane brukes til behandling av homocystinuri, som et supplement til andre behandlinger, for eksempel vitamin B6 (pyridoksin), vitamin B12 (kobalamin), folat og et spesifikt kosthold.
Homocystinuri er en arvelig (genetisk) sykdom der kroppen ikke klarer å fullstendig metabolisere aminosyren metionin. Metionin er naturlig tilstede i matproteiner og blir vanligvis omdannet til homocystein, deretter til cystein.Pasienter med homocystinuri klarer ikke å omdanne homocystein til cystein, og derfor akkumuleres homocystein i blod og urin. Typiske symptomer på homocystinuri inkluderer: trombose (dannelse av blodpropper i blodårene), beinskjørhet, skjelettanomalier, ektopi lentis (anomali der linsen forskyves i forhold til normal posisjon) og mental retardasjon. Det er en alvorlig sykdom med høy dødelighet. Cystadane brukes til pasienter med alle tre kjente typer homocystinuri forårsaket av mangel på stoffene som kreves for metabolismen av metionin ("cystathionin beta-synthetase" [CBS] eller "5.10-methylenetetrahydrofolate reductase" [MTHFR]) eller defekter i "metabolisme av kobalamin -kofaktoren" (cbl).
Fordi antallet pasienter med homocystinuri er lavt, anses sykdommen som sjelden, og Cystadane ble utpekt som en 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes mot sjeldne sykdommer) 9. juli 2001.
Medisinen kan bare fås på resept.

Hvordan brukes Cystadane?

Behandling med Cystadane bør overvåkes av en lege med erfaring i behandling av pasienter med homocystinuri.
Standard dose Cystadane anbefalt for pasienter over 10 år er 6 g per dag, fordelt på to like doser. Barn under 10 år bør ta 100 mg per kilo kroppsvekt per dag, delt i to like doser. Dosen for barn kan justeres i henhold til responsen på behandlingen (overvåket ved å måle homocystein -nivåer i blodet); Men å øke frekvensen utover to ganger daglig eller øke dosen utover 150 mg per kilo kroppsvekt forbedrer ikke fordelene med Cystadane.Målet med behandlingen er å holde plasmahomocystein -nivåer under 15 μM eller under normalverdien. Dette oppnås vanligvis innen en måned.
3 måleskjeer leveres med Cystadane, som leverer 100 mg, 150 mg og 1 g
støv. Dosen bør være fullstendig oppløst i vann, juice, melk, morsmelkerstatning eller mat og bør svelges umiddelbart etter blanding.

Hvordan fungerer Cystadane?

Betain er et naturlig stoff ekstrahert fra sukkerroer. Ved homocystinuri reduserer betain plasmahomocystein -nivåer ved å lette en reaksjon i kroppen som kalles "remetylering", hvorved homocystein omdannes tilbake til metionin, og dermed forbedrer symptomene på sykdommen.

Hvordan har Cystadane blitt studert?

Selskapet presenterte data om Cystadane fra den vitenskapelige litteraturen. Blant disse var 202 rapporter som beskriver effekten av Cystadane, gitt i forskjellige doser, på homocystein -nivåer hos homocystinuri -pasienter i forskjellige aldre. Informasjon om symptomer, dose og behandlingstid og andre medisiner som ble tatt ble også gitt til 140 pasienter
samtidig. De fleste pasientene tok også vitamin B6 eller B12 eller folat. Informasjonen fra disse studiene ble sammenlignet med publiserte rapporter som beskriver det observerte resultatet hos ubehandlede pasienter med samme sykdom.

Hvilken fordel har Cystadane vist under studiene?

Pasienter som tok Cystadane viste større reduksjoner i homocystein-nivåer enn ubehandlede pasienter, assosiert med forbedring av kardiovaskulære (hjerte- og blodkar) symptomer og forbedring av nervesystemet rapportert av omtrent tre fjerdedeler av pasientene. Under behandling med Cystadane. Legemidlet var effektivt for behandling av pasienter med alle tre typer homocystinuri.

Hva er risikoen forbundet med Cystadane?

De hyppigste bivirkningene med Cystadane (sett hos mer enn 1 av 10 pasienter) er nivåer
forhøyede plasmanivåer av metionin. Metioninnivåer må overvåkes hos pasienter som tar Cystadane, da en økning i disse nivåene kan være forbundet med hjerneødem (hevelse i hjernen). Pasienter som viser symptomer på cerebral ødem som morgenhodet med oppkast eller synsendringer, bør varsle legen sin, da behandling med Cystadane kan være nødvendig å stoppe. Den fullstendige listen over bivirkninger rapportert med Cystadane, se pakningsvedlegget. Cystadane bør ikke brukes til pasienter som er overfølsomme (allergiske) for betain.

Hvorfor har Cystadane blitt godkjent?

Komiteen for medisiner for mennesker (CHMP) konkluderte med at til tross for de begrensede systematiske studiene som er utført med Cystadane, er medisinen nyttig som tilleggsbehandling ved behandling av homocystinuri, som et supplement til vitaminbaserte terapier og i kombinasjon med en spesifikk diett Komiteen bemerker at Cystadane ikke er en erstatning for andre behandlinger.
CHMP bestemte at fordelene ved Cystadane er større enn risikoene som en tilleggsbehandling for homocystinuri, når de brukes i henhold til produktets anvisninger, og anbefalte derfor at det skulle gis markedsføringstillatelse.

Hvilke tiltak iverksettes for å sikre sikker bruk av Cystadane?

Selskapet som lager Cystadane vil opprette et register over pasienter som tar medisinen for
overvåke deres sikkerhet. Spesielt vil den overvåke tilfeller av hjerneødem, som har blitt observert hos et lite antall pasienter under stoffets prøve.

Annen informasjon om Cystadane:

15. februar 2007 ga EU -kommisjonen Orphan Europe SARL en "markedsføringstillatelse" for Cystadane, gyldig i hele EU.
Klikk her for å registrere betegnelsen på Cystadane som foreldreløs medisin.
For hele versjonen av Cystadane EPAR klikk her.

Siste oppdatering av denne oppsummeringen: 01-2007.

Informasjonen om Cystadane - Betaine Anhydrous publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.