Hva er Cystadrops - Mercaptamine og hva brukes det til?
Cystadrops er en oftalmisk (øye) medisin som brukes til pasienter fra 2 år med cystinose. Cystinose er en arvelig sykdom preget av "akkumulering" i kroppen av et naturlig stoff som kalles cystin, som forårsaker dannelse av skadelige krystaller, spesielt i nyrene og hornhinnen (den gjennomsiktige membranen som danner den fremre delen av øyet). Cystadrops er brukes til å redusere akkumulering av cystinkrystaller i hornhinnen.
Fordi antallet pasienter med cystinose er lavt, regnes sykdommen som 'sjelden', og Cystadrops ble betegnet som 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes mot sjeldne sykdommer) 7. november 2008.
Cystadrops inneholder virkestoffet merkaptamin (også kjent som cysteamin)
Hvordan brukes Cystadrops - Mercaptamine?
Cystadrops kan bare fås på resept. Behandlingen bør startes under oppsyn av en lege med erfaring i behandling av cystinose.
Cystadrops er tilgjengelig i form av øyedråper. Den anbefalte dosen er 1 dråpe i hvert øye 4 ganger om dagen i løpet av våkne timer. Legen din kan gradvis redusere dosen til 1 dråpe per dag basert på resultatene av oftalmologiske undersøkelser. Behandlingen bør ikke stoppes på lenge.
For mer informasjon, se pakningsvedlegget
Hvordan fungerer Cystadrops - Mercaptamine?
Skader som følge av akkumulering av cystinkrystaller i hornhinnenceller kan forårsake alvorlige synsproblemer. Det aktive stoffet i Cystadrops, merkaptamin, reagerer med cystin, oppløser det og danner stoffer som kan elimineres fra cellene. Når det påføres øyet, reduseres mengden cystin som er tilstede i cellene i hornhinnen og øyeskader er begrenset.
Hvilken fordel har Cystadrops - Mercaptamine vist under studiene?
Cystadrops ble sammenlignet med en annen mindre konsentrert merkaptaminbasert øyedråpeløsning i en hovedstudie som involverte 32 pasienter fra 2 år med cystinose. Hovedmål for effektivitet var basert på reduksjon i hornhinnecystinkrystaller observert ved mikroskop og kvantifisert med en score kalt IVCM mellom 0 og 28 (hvor 0 tilsvarte "fravær av krystaller". Ved starten av studien hadde pasienter i begge gruppene en gjennomsnittlig poengsum på 10.
Cystadrops var mer effektiv enn komparatoren for å redusere hornhinnekrystaller i cystin etter 3 måneders behandling: hos pasienter behandlet med Cystadrops ble IVCM -poengsummen redusert med 4,6 poeng, mens den hos de som ble behandlet med komparatormedisinen ble redusert med 0,5 poeng. Cystadrops -terapi bidro også til å redusere fotofobi (en følelse av ubehag i øyet forbundet med eksponering for sterkt lys).
Hva er risikoen forbundet med Cystadrops - Mercaptamine?
De vanligste bivirkningene av Cystadrops (som kan påvirke mer enn 1 av 10 personer) er relatert til øyet og inkluderer smerter, kløende og irriterte øyne, økt tåreskader, tåkesyn og hyperemi (rødhet) i øyet. Vanligvis mild eller moderat i intensitet og er ikke langvarige.
For fullstendig liste over begrensninger og bivirkninger rapportert med Cystadrops, se pakningsvedlegget
Hvorfor har Cystadrops - Mercaptamine blitt godkjent?
Merkaptaminbaserte øyedråpløsninger produsert lokalt på apotek eller sykehus har blitt brukt i mange år for å behandle okulære symptomer på cystinose. Videre viste en studie at Cystadrops er effektive for å redusere hornhinne cystinkrystaller. Medisinen forbedret også andre symptomer på cystinose som fotofobi. Når det gjelder sikkerhet, er bivirkninger som påvirker øyet, selv om de er veldig hyppige, vanligvis håndterbare.
Byråets komité for medisiner for mennesker (CHMP) bestemte at fordelene ved Cystadrops er større enn risikoen, og anbefalte at den ble godkjent for bruk i EU.
Hvilke tiltak iverksettes for å sikre sikker og effektiv bruk av Cystadrops - Mercaptamine?
Anbefalinger og forsiktighetsregler for helsepersonell og pasienter for at Cystadrops skal brukes trygt og effektivt, er beskrevet i produktresuméet og pakningsvedlegget.
Mer informasjon om Cystadrops - Mercaptamine
For fullstendig versjon av Cystadrops EPAR, vennligst se Byråets nettsted: ema.europa.eu/Find medicine / Human medisiner / europeiske offentlige vurderingsrapporter. For mer informasjon om behandling med Cystadrops, les pakningsvedlegget (følger med EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket.
Sammendraget av uttalelsen fra komiteen for foreldreløse legemidler for Cystadrops er tilgjengelig på Byråets nettsted: ema.europa.eu/Find medicine / Human medisiner / Sjeldne sykdommer.
Informasjonen om Cystadrops - Mercaptamine som er publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
