Hva er Dinutuximab beta Apeiron og hva brukes det til?
Dinutuximab beta Apeiron er et legemiddel mot kreft som brukes til å behandle neuroblastom, kreft i nervecellene, hos pasienter over ett år. Det brukes i to grupper pasienter som har høyrisiko neuroblastom (med en "stor sannsynlighet for tilbakefall):
- pasienter som har vist en viss forbedring med tidligere behandlinger, inkludert blodstamcelletransplantasjon (en transplantasjon av blodproduserende celler);
- pasienter hvis nevroblastom ikke har blitt bedre med andre kreftbehandlinger eller har kommet tilbake.
Hvis nevroblastom har kommet tilbake etter tidligere behandling, bør det stabiliseres (for å forhindre at det blir verre) før du starter behandling med Dinutuximab beta Apeiron. I noen tilfeller, når tidligere behandlinger ikke har vært effektive nok, brukes Dinutuximab beta Apeiron sammen med et annet legemiddel kalt interleukin-2 (aldesleukin).
Fordi antallet pasienter med nevroblastom er lavt, regnes sykdommen som 'sjelden', og Dinutuximab beta Apeiron ble utpekt som 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes mot sjeldne sykdommer) 8. november 2012.
Legemidlet inneholder virkestoffet dinutuximab beta.
Hvordan brukes Dinutuximab beta Apeiron?
Dinutuximab beta Apeiron gis som infusjon (drypp) i en vene. Hvert behandlingsforløp med medisinen gis i fem eller ti dager hver 35. dag. Det administreres i totalt fem sykluser. Den anbefalte dosen avhenger av pasientens vekt og høyde.
Ved visse bivirkninger kan legen bestemme å redusere eller utsette administrering av dosene eller, hvis disse effektene er alvorlige, avbryte behandlingen.
Behandling med Dinutuximab beta Apeiron bør ikke startes med mindre pasienten har tilfredsstillende resultater i visse blodprøver knyttet til lever-, lunge-, nyre- og benmargsfunksjon.
Behandling med Dinutuximab beta Apeiron bør overvåkes av en lege med erfaring i behandling av kreft. Det bør administreres på et sykehus av en lege eller sykepleier som kan håndtere alvorlige allergiske reaksjoner og hvor gjenopplivningstjenester er lett tilgjengelig om nødvendig. Medisinen kan bare fås på resept.
For mer informasjon, se Sammendrag av produktkarakteristikker (inkludert i EPAR).
Hvordan fungerer Dinutuximab beta Apeiron?
Dinutuximab beta Apeiron er et monoklonalt antistoff (en type protein) designet for å gjenkjenne og feste seg til en struktur kalt GD2 som finnes i store mengder på overflaten av neuroblastomceller, men ikke normale celler.
Når Dinutuximab beta Apeiron binder seg til neuroblastomceller, gjør det dem til et mål for kroppens immunsystem (naturlig forsvar), som deretter dreper kreftcellene.
Hvilken fordel har Dinutuximab beta Apeiron vist under studiene?
Studier har vist at Dinutuximab beta Apeiron er effektivt for å øke overlevelse hos pasienter med nevroblastom.
To studier så på data fra 88 barn og voksne med nevroblastom som ikke hadde gått tilbake med andre kreftbehandlinger eller hadde kommet tilbake. Pasientene ble behandlet med Dinutuximab beta Apeiron pluss interleukin-2 og en annen medisin kalt isotretinoin. I disse studiene var 70% og 78% av pasientene hvis neuroblastom ikke hadde regressert ved andre behandlinger, fortsatt i live to år etter behandlingen.
Av nevroblastompasientene som hadde kommet tilbake, var 42% og 69% fortsatt i live to år etter behandlingen. I en tredje studie ble 370 barn med høyrisiko-neuroblastom som hadde gått tilbake etter andre behandlinger, gitt Dinutuximab beta Apeiron og isotretinoin med eller uten interleukin-2. Ved starten av behandlingen hadde noen av disse pasientene ingen tegn på nevroblastom, og noen hadde fortsatt noen tegn på sykdommen. Blant pasientene som ikke hadde tegn på nevroblastom, var 71% fortsatt i live tre år etter behandling og resultatene var like om behandling inkluderte interleukin-2 eller ikke. Blant pasienter som hadde tegn på nevroblastom, var 63% av de som ble gitt interleukin-2 fortsatt i live tre år etter behandling sammenlignet med 54% av pasientene som ikke hadde fått interleukin-2.
I disse studiene var utfallene med Dinutuximab beta Apeiron bedre enn de som er sett tidligere hos pasienter behandlet for neuroblastom uten Dinutuximab beta Apeiron.
Hva er risikoen forbundet med Dinutuximab beta Apeiron?
De vanligste bivirkningene med Dinutuximab beta Apeiron (som kan påvirke mer enn 7 av 10 personer) er feber (feber) og smerte. Andre bivirkninger (som kan påvirke mer enn 3 av 10 personer) er overfølsomhet (allergi), oppkast, diaré, kapillærlekkasyndrom (lekkasje av væske fra blodkar som kan forårsake hevelse og lavt blodtrykk) og hypotensjon (blodtrykk lavt blod ).
Dinutuximab beta Apeiron må ikke brukes til pasienter med transplantat versus host sykdom (når transplanterte celler angriper kroppen) i alvorlig eller utbredt form.
For fullstendig liste over begrensninger og bivirkninger rapportert for Dinutuximab beta Apeiron, se pakningsvedlegget.
Hvorfor har Dinutuximab beta Apeiron blitt godkjent?
Byråets komité for medisiner for mennesker (CHMP) bemerket fraværet av behandlingsalternativer for å forhindre gjentakelse av høyrisiko-neuroblastom.
Totalt sett viser resultatdataene med Dinutuximab beta Apeiron at medisinen er effektiv. Imidlertid er det nødvendig med flere data for å fullt ut forstå effekten av medisinen.
Selv om behandling med Dinutuximab beta Apeiron kan forårsake alvorlige bivirkninger, anses medisinens sikkerhet som akseptabel.
CHMP bestemte derfor at fordelene med Dinutuximab beta Apeiron er større enn risikoen, og anbefalte at den ble godkjent for bruk i EU.
Dinutuximab beta Apeiron ble godkjent under "eksepsjonelle omstendigheter" fordi det ikke var mulig å få fullstendig informasjon om Dinutuximab beta Apeiron av etiske årsaker. Siden dinutuximab er en anbefalt behandling for høyrisiko-neuroblastom, ville det være uetisk å gjennomføre en studie der noen pasienter ble gitt placebo (en dummy-behandling). Hvert år vil European Medicines Agency gjennomgå den nye informasjonen som er tilgjengelig, og denne oppsummeringen vil bli oppdatert deretter.
Hvilken informasjon venter fortsatt på Dinutuximab beta Apeiron?
Siden Dinutuximab beta Apeiron har blitt godkjent under ekstraordinære omstendigheter, vil selskapet som markedsfører Dinutuximab beta Apeiron overvåke sikkerheten til medisinen basert på et pasientregister og gi årlige oppdateringer.Selskapet vil også utføre tester for å få mer informasjon om hvordan medisinen transformeres av kroppen og hvordan immunsystemet reagerer på medisinen. Selskapet vil gi resultatene av en studie om effekten av administrering av Dinutuximab. Beta Apeiron sammen med interleukin-2. I tillegg vil den presentere en rapport om femårige overlevelsesrater for pasientene som deltok i studiene.
Hvilke tiltak iverksettes for å sikre trygg og effektiv bruk av Dinutuximab beta Apeiron?
Anbefalingene og forholdsreglene som helsepersonell og pasienter må følge for at Dinutuximab beta Apeiron skal kunne brukes trygt og effektivt, er beskrevet i produktresuméet og pakningsvedlegget.
Mer informasjon om Dinutuximab beta Apeiron
For fullstendig versjon av Dinutuximab beta Apeiron EPAR, vennligst se Byråets nettsted: ema.europa.eu/Find medicine / Human medisiner / europeiske offentlige vurderingsrapporter. For mer informasjon om behandling med Dinutuximab beta Apeiron, les pakningsvedlegget (følger med EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket.
Sammendraget av uttalelsen fra komiteen for foreldreløse legemidler for Dinutuximab beta Apeiron er tilgjengelig på Byråets nettsted: ema.europa.eu/Find medicine / Human medisiner / Sjeldne sykdommer.
Informasjonen om Dinutuximab beta Apeiron som er publisert på denne siden, kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
