Hva er Kolbam - Cholic Acid og hva brukes det til?
Kolbam er et legemiddel som inneholder kolsyre som en aktiv ingrediens.Cholsyre er en 'primær gallesyre', en hovedkomponent i galle (en væske produsert av leveren som hjelper til med fordøyelsen av fett).
Kolbam er godkjent for livstidsbehandling av voksne og barn i minst en måneds alder som ikke er i stand til å produsere tilstrekkelige mengder primære gallsyrer, for eksempel kolsyre, på grunn av spesifikke genetiske abnormiteter som resulterer i mangel på følgende leverenzymer: sterol 27-hydroksylase, 2-metylacyl-CoA racemase eller kolesterol 7Î ± -hydroksylase.
Når primære gallsyrer mangler, produserer kroppen unormale gallsyrer som kan skade leveren, med fare for livstruende leversvikt. Disse lidelsene er kjent som "medfødte defekter ved primær gallsyresyntese".
Fordi antallet pasienter med medfødte defekter ved primær gallsyresyntese er lavt, anses tilstanden som 'sjelden', og Kolbam ble utpekt som 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes mot sjeldne sykdommer) 28. oktober 2009.
Hvordan brukes Kolbam?
Kolbam kan bare fås på resept, og behandlingen bør startes og overvåkes av en lege som spesialiserer seg på sykdommene som behandles med Kolbam.
Kolbam er tilgjengelig i kapsler (50 mg og 250 mg). Den daglige dosen bestemmes og justeres i løpet av behandlingen basert på blod (blod) og urinnivåer av gallsyrer og leverfunksjonen til hver pasient. Maksimal daglig dose bør ikke overstige 15 mg per kilo kroppsvekt.
Kolbam bør tas på omtrent samme tid hver dag, i forbindelse med et måltid. For små barn som ikke klarer å svelge kapslene, kan innholdet blandes med morsmelkerstatning, morsmelk, potetmos eller fruktpuré.
For mer informasjon, se pakningsvedlegget.
Hvordan fungerer Kolbam - Cholic Acid?
Cholic acid er en av de viktigste primære gallsyrene som produseres av leveren. Cholic acid som finnes i Kolbam erstatter den manglende cholic acid i pasientens kropp. På denne måten bidrar det til å redusere produksjonen av unormale gallsyrer og fremmer normal aktivitet av galle i fordøyelsessystemet, og lindrer symptomene på lidelsen.
Hvilken fordel har Kolbam - Cholic Acid vist under studiene?
Kolbam ble studert i en hovedstudie som involverte 52 pasienter med medfødte defekter ved primær gallsyresyntese, inkludert 7 pasienter med mangel på sterol 27-hydroksylase, 2-metylacyl-CoA racemase eller kolesterol 7Î ± -hydroksylase. De viktigste effektparametrene var endringer i galle syrenivåer og leverfunksjon før og etter behandling med Kolbam. Kolbam har vist seg å redusere mengden unormale gallsyrer og forbedre leverfunksjonen i den generelle populasjonen av pasienter med medfødte defekter. primær gallsyresyntese, og en forbedringstrend ble observert i hver enkelt enzymmangel, og disse resultatene var i tråd med kliniske forventninger og data fra medisinsk litteratur.
Hva er risikoen forbundet med Kolbam - Cholic Acid?
Kolbam -bivirkninger er vanligvis milde til moderate i alvorlighetsgrad og forbigående. De vanligste bivirkningene (som kan påvirke opptil 1 av 10 personer) er perifer nevropati (nerveskade i hender og føtter), diaré, kvalme, sur refluks (tilbakeløp av magesyre i munnen), esophagitt (betennelse i munn). spiserør), gulsott (gulfarging av hud og øyne), hudproblemer (lesjoner) og ubehag.
Kolbam må ikke brukes i kombinasjon med fenobarbital (et legemiddel mot epilepsi).
For fullstendig liste over bivirkninger og begrensninger, se pakningsvedlegget.
Hvorfor har Kolbam - Cholic Acid blitt godkjent?
Byråets komité for medisiner for mennesker (CHMP) bestemte at fordelene ved Kolbam er større enn risikoen, og anbefalte at den ble godkjent for bruk i EU. CHMP konkluderte med at Kolbam har gunstige effekter hos pasienter med mangel på følgende lever enzymer: sterol 27-hydroksylase, 2-methylacyl-CoA racemase og cholesterol 7Î ± -hydroxylase Når det gjelder sikkerhet så de uønskede effektene ikke ut til å være alvorlige og reversible.
Kolbam ble autorisert under "eksepsjonelle omstendigheter" fordi det ikke var mulig å få fullstendig informasjon om Kolbam på grunn av sjeldenheten av sykdommen. Hvert år vil European Medicines Agency gjennomgå den nye informasjonen som er tilgjengelig, og denne oppsummeringen vil bli oppdatert deretter.
Hvilken informasjon venter fortsatt på Kolbam - Cholic Acid?
Siden Kolbam har blitt godkjent under ekstraordinære omstendigheter, vil selskapet som markedsfører Kolbam overvåke medisinens fordeler og sikkerhet mot et pasientregister og gi årlige oppdateringer.
Hvilke tiltak iverksettes for å sikre sikker og effektiv bruk av Kolbam - Cholic Acid?
En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Kolbam brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er det lagt til sikkerhetsinformasjon i produktresuméet og pakningsvedlegget for Kolbam, inkludert passende forholdsregler for helsepersonell og pasienter.
I tillegg vil selskapet som markedsfører Kolbam levere undervisningsmateriell som inneholder informasjon om riktig og sikker bruk av medisinen til alle leger som forventes å forskrive det.
Mer informasjon om Kolbam - Cholic Acid
For mer informasjon om Kolbam -terapi, les pakningsvedlegget (følger med EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket.
Informasjonen om Kolbam - Cholic Acid publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
