Ocaliva - Obeticholic Acid

Hva er Ocaliva - Obeticholic Acid og hva brukes det til?

Ocaliva brukes til å behandle voksne pasienter med leversykdom kjent som primær biliær kolangitt, en autoimmun tilstand der det gradvis ødelegges de små gallegangene i leveren. Disse kanalene transporterer en væske som kalles galle fra leveren til tarmen, hvor den brukes til å hjelpe til med fordøyelsen av fett. arr og leversvikt., og kan øke risikoen for leverkreft.

Ocaliva inneholder virkestoffet obeticholsyre. Dette brukes i kombinasjon med et annet legemiddel, ursodeoksykolsyre (UDCA), hos pasienter som ikke reagerer tilstrekkelig på UDCA alene, og alene hos pasienter som ikke kan ta UDCA.

Fordi antallet pasienter med primær biliær kolangitt er lavt, blir sykdommen betraktet som 'sjelden', og Ocaliva ble betegnet som 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes mot sjeldne sykdommer) 27. juli 2010.

Hvordan brukes Ocaliva?

Ocaliva er tilgjengelig som tabletter (5 og 10 mg) og kan bare fås på resept. Den anbefalte startdosen er 5 mg en gang daglig. Hvis Ocaliva tolereres godt etter seks måneder, kan dosen økes til 10 mg en gang daglig. Dosene kan reduseres eller behandlingen må stoppes hos pasienter som opplever utålelig kløe (en mulig bivirkning av Ocaliva).

For mer informasjon, se pakningsvedlegget.

Hvordan fungerer Ocaliva - Obeticholic Acid?

Det aktive stoffet i Ocaliva, obetikolsyre, er en modifisert form av en gallsyre (gallsyrer er hovedkomponentene i galle). Det fungerer først og fremst ved å feste seg til reseptorer i leveren og tarmen (farnesoid X -reseptorer) som styrer produksjonen av galle. Ved å feste seg til disse reseptorene reduserer Ocaliva produksjonen av galle i leveren, forhindrer at den akkumuleres og skader levervev.

Hvilken fordel har Ocaliva - Obeticholic Acid vist under studiene?

Ocaliva ble sammenlignet med placebo (en dummy -behandling) i en hovedstudie som involverte 217 voksne med primær biliær kolangitt som hadde tatt UDCA i minst 1 år eller som ikke kunne ta UDCA. Måling av effektivitet var basert på antall pasienter hvis blodnivåer av stoffer som bilirubin og ALP (markører for leverskade) hadde redusert med minst 15% (for ALP) og under en viss verdi som anses som normal (for bilirubin) etter 1 års behandling.

Studien viste at Ocaliva var mer effektiv enn placebo for å redusere bilirubin og ALP i blodet: nivåene redusert med den nødvendige mengden hos 47% (34 av 73) av pasientene som ble behandlet med Ocaliva 10 mg og hos 46% (32 av 73 ) 70) av pasientene som ble behandlet med økende doser Ocaliva (5 mg til 10 mg), sammenlignet med 10% (7 av 73) av pasientene som ble behandlet med placebo.

Hva er risikoen forbundet med Ocaliva - Obeticholic Acid?

De vanligste bivirkningene med Ocaliva er kløe (som kan påvirke flere enn 6 av 10 personer) og tretthet (som kan påvirke flere enn 2 av 10 personer). Kløe er også den vanligste bivirkningen som kan føre til seponering av behandlingen. I de fleste tilfeller observert oppstod kløe i løpet av den første behandlingsmåneden, og hadde en tendens til å forsvinne over tid mens behandlingen fortsatte. "Fullstendig liste over bivirkninger rapportert med Ocaliva, se pakningsvedlegg.

Ocaliva må ikke brukes til pasienter med fullstendig tilstoppede galleganger. For fullstendig liste over restriksjoner, se pakningsvedlegget.

Hvorfor har Ocaliva - Obeticholic Acid blitt godkjent?

Pasienter med primær biliær kolangitt har begrensede behandlingsmuligheter. Ocaliva har vist seg å redusere blodnivået av bilirubin og ALP hos pasienter med primær biliær kolangitt, inkludert de som ikke kunne behandles med UDCA. Reduksjonene i bilirubin og ALP ble funnet å være et tegn på forbedret leversykdom. Imidlertid må de kliniske fordelene med Ocaliva demonstreres i videre studier. Sikkerhetsprofilen til medisinen ble ansett som gunstig, med bivirkninger som var tålelige og håndterbare med støttende behandling (f.eks. For kløe) og dosejusteringer. Byråets komité for medisiner for mennesker (CHMP) bestemte derfor at fordelene ved Ocaliva er større enn risikoen, og anbefalte at den ble godkjent for bruk i EU.

Ocaliva har fått "betinget godkjenning". Dette betyr at mer informasjon om medisinen vil være tilgjengelig i fremtiden, som selskapet må levere. Hvert år vil European Medicines Agency gjennomgå den nye informasjonen som er tilgjengelig, og denne oppsummeringen vil bli oppdatert deretter.

Hvilken informasjon venter fortsatt på Ocaliva?

Siden det er gitt en betinget godkjenning for Ocaliva, vil selskapet som markedsfører Ocaliva levere ytterligere data fra to studier for å bekrefte medisinens effekt og sikkerhet. Den første studien er designet for å demonstrere den kliniske fordelen av Ocaliva, mens den andre studien vil evaluere fordelene med Ocaliva hos pasienter med moderat til alvorlig leversykdom.

Hvilke tiltak iverksettes for å sikre sikker og effektiv bruk av Ocaliva - Obeticholic Acid?

Anbefalinger og forsiktighetsregler for helsepersonell og pasienter for at Ocaliva skal brukes trygt og effektivt, er beskrevet i produktresuméet og pakningsvedlegget.

Mer informasjon om Ocaliva - Obeticholic Acid

For fullstendig versjon av Ocalivas EPAR, se Byråets nettsted: ema.europa.eu/Find medicine / Human medisiner / europeiske offentlige vurderingsrapporter. For mer informasjon om Ocaliva -behandling, les pakningsvedlegget (følger med EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket.

Sammendraget av uttalelsen fra komiteen for foreldreløse legemidler for Ocaliva er tilgjengelig på Byråets nettsted: ema.europa.eu/Find medicine / Human medisiner / Sjeldne sykdommer.

Informasjonen om Ocaliva - Obeticholic Acid publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.