Hva er Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor og hva brukes det til?
Orkambi er et legemiddel som brukes til å behandle cystisk fibrose hos pasienter minst 12 år som bærer en genetisk mutasjon kjent som F508del -mutasjonen. Denne mutasjonen påvirker genet som koder for et protein, kjent som transmembran konduktansregulator for cystisk fibrose. ( CFTR), involvert i reguleringen av slim og fordøyelsessaftproduksjon Orkambi brukes hos pasienter som har arvet mutasjonen fra begge foreldrene og derfor bærer den på begge kopiene av CFTR -genet.
Cystisk fibrose er en arvelig sykdom som har alvorlige effekter på lungene og fordøyelsessystemet. Det påvirker cellene som produserer slim og fordøyelsessaft. Ved cystisk fibrose blir sekresjonene tykke og forårsaker blokkering. Akkumulering av tykke, viskøse sekreter i lungene er kilden til betennelse og kroniske infeksjoner. I tarmen bremser blokkeringen av bukspyttkjertelen kanalene fordøyelsen av mat og forårsaker utilstrekkelig utvikling. Orkambi inneholder de aktive ingrediensene lumacaftor og ivacaftor.
Hvordan brukes Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Orkambi kan bare forskrives av en lege med erfaring i behandling av cystisk fibrose. Det bør bare foreskrives for pasienter 12 år eller eldre med en kjent F508del -mutasjon på begge kopiene av CFTR -genet.
Orkambi er tilgjengelig som tabletter som inneholder 200 mg lumacaftor og 125 mg ivacaftor. Den anbefalte dosen Orkambi er to tabletter to ganger daglig, med 12 timers mellomrom med fettholdige matvarer, for eksempel måltider laget med smør eller oljer, eller matvarer som inneholder egg, ost, nøtter, helmelk eller kjøtt.
Hos pasienter med leverproblemer eller som tar visse medisiner som er kjent for å være sterke CYP3A4 -hemmere, kan det hende at dosen Orkambi må reduseres.
Hvordan fungerer Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Cystisk fibrose er forårsaket av en mutasjon i CFTR -genet. Dette genet produserer et protein kjent som "cystisk fibrose transmembran konduktansregulator" (CFTR), som er involvert i å regulere produksjonen av slim og fordøyelsessaft. Slike mutasjoner reduserer antall kanaler for CFTR -proteinet på celleoverflaten eller påvirker dets funksjon. Disse kanalene tjener til å transportere ioner (elektrisk ladede atomer og molekyler) mot innsiden og utsiden av cellene. Hvis kanalene er defekte, kan slim og magesaft bli unormalt tykt og tyktflytende.
En av de aktive ingrediensene i Orkambi, lumacaftor, øker antall CFTR -proteiner på celleoverflaten, mens den andre, ivacaftor, øker aktiviteten til det defekte CFTR -proteinet. Dette normaliserer transporten av ioner gjennom membrankanalene, noe som gjør sekreter mindre tette.
Hvilken fordel har Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor vist under studiene?
Orkambi har vist seg å være effektivt for å forbedre lungefunksjonen i to hovedstudier med 1 108 cystisk fibrose -pasienter 12 år og eldre med F508del -mutasjonen på begge kopiene av CFTR -genet. I studiene ble Orkambi sammenlignet med placebo (en dummy -behandling); begge ble lagt til normal terapi administrert til pasienter. Hovedmålet for effektivitet var basert på pasientens forventede prosentvise forbedring i FEV1, et mål på god lungefunksjon.
Resultatene fra den første studien viste at pasienter som tok Orkambi etter 24 ukers behandling opplevde en gjennomsnittlig forbedring i FEV1 på 2,41 prosentpoeng mer enn de som tok placebo, mens denne verdien var 2,65 i den andre studien.
Behandling med Orkambi resulterte også i en reduksjon i antall eksacerbasjoner som krever sykehusinnleggelse eller antibiotikabehandling. Totalt sett ble antallet eksacerbasjoner redusert med 39% sammenlignet med placebo.
Hva er risikoen forbundet med Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
De vanligste bivirkningene med Orkambi (som kan ramme flere enn 1 av 10 personer) er dyspné (kortpustethet), diaré og kvalme (kvalme). Alvorlige bivirkninger inkluderer leverproblemer, for eksempel forhøyede leverenzymer, kolestatisk hepatitt (opphopning av galle som resulterer i betennelse i leveren) og hepatisk encefalopati (en hjernesykdom forårsaket av leverproblemer). Totalt sett forekom disse alvorlige bivirkningene hos mer enn 1 av 200 mennesker i kliniske studier.
For fullstendig liste over bivirkninger rapportert med Orkambi og deres begrensninger, se pakningsvedlegget.
Hvorfor har Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor blitt godkjent?
Byråets komité for medisiner for mennesker (CHMP) bestemte at fordelene ved Orkambi er større enn risikoen, og anbefalte at den ble godkjent for bruk i EU.
Selv om de fordelaktige effektene av Orkambi var konsistente i studiene som ble utført og ligner på medisiner som brukes til å behandle symptomer på cystisk fibrose, var de mindre enn forventet for et legemiddel som virker på sykdommens mekanisme i stedet for symptomene. Siden cystisk fibrose forårsaket av F508del -mutasjonen er særlig alvorlig, vurderte CHMP at de observerte effektene var klinisk relevante for pasienter uten alternative behandlingsalternativer. I tillegg bemerket komiteen at fordelene med Orkambi ble opprettholdt gjennom hele 48 ukers behandlingstid. Bivirkningene av Orkambi påvirket hovedsakelig tarmen og respirasjonsfunksjonen, og ble generelt sett ansett som milde til moderate og håndterbare.
Hvilke tiltak iverksettes for å sikre sikker og effektiv bruk av Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Orkambi brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er det lagt til sikkerhetsinformasjon i produktresuméet og pakningsvedlegget for Orkambi, inkludert passende forholdsregler for helsepersonell og pasienter.
Mer informasjon om Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor
Hvis du vil ha mer informasjon om Orkambi -terapi, kan du lese pakningsvedlegget (følger med EPAR) eller kontakte lege eller apotek.
Informasjonen om Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
