Hva er Ammonaps?
Ammonaps er et legemiddel som inneholder natriumfenylbutyrat som virkestoff, tilgjengelig i
form av hvite ovale tabletter (500 mg) eller granulater (940 mg / g).
Hva brukes Ammonaps til?
Ammonaps brukes til å behandle pasienter med ureasyklusforstyrrelser. Hos disse pasientene klarer kroppen ikke å skille ut nitrogenrester ettersom den mangler visse enzymer som vanligvis finnes i leveren. I kroppen finnes nitrogenrester i form av ammoniakk, et stoff som er spesielt giftig for hjernen. Ammonaps er indisert for pasienter med mangel på ett eller flere av følgende enzymer: karbamylfosfatsyntetase, ornitintranscarbamylase eller arginosuccinsyntetase.
Legemidlet kan gis til pasienter hvis lidelse har følgende egenskaper:
• tidlig debut hos nyfødte (total mangel på ett eller flere av de nevnte enzymene som oppstår i den første måneden av livet);
• sen debut (delvis enzymmangel som oppstår etter den første måneden i livet) hos mennesker som har fått hjerneskade forårsaket av et høyt nivå av ammoniakk.
Medisinen kan bare fås på resept.
Hvordan brukes Ammonaps?
Behandling med Ammonaps bør overvåkes av en lege med erfaring i behandling av pasienter med ureasyklusforstyrrelser.
Ammonaps brukes som tillegg til andre behandlinger, i forbindelse med et spesielt diettprogram med lavt proteininnhold som tar sikte på å redusere nitrogeninntaket. Den daglige dosen Ammonaps varierer etter pasient og etter diett, kroppsvekt og kroppsvekt. Høyde. Regelmessige blodprøver er derfor nødvendige for å bestemme den eksakte daglige dosen. Den daglige dosen Ammonaps skal deles likt mellom måltidene. Tablettene er for voksne og barn, mens granulatene er for spedbarn og for pasienter som ikke er i stand til å svelge tabletter. Granulatene blandes med mat eller drikke umiddelbart før inntak, eller oppløses i vann før det administreres med rør fra magen eller nesen til magen.
Ammonaps er en langsiktig behandling, til pasienten gjennomgår levertransplantasjon.
Hvordan fungerer Ammonaps?
Nitrogen blir introdusert i kroppen gjennom proteinene i maten, og omdannes deretter til ammoniakk. Hos pasienter med ureasyklusforstyrrelser klarer kroppen ikke å eliminere ammoniakk som finnes i kroppen, som derfor akkumuleres inne i den. Denne akkumuleringen forårsaker alvorlige konsekvenser som funksjonshemming, hjerneskade og død. Ammonaps, natriumfenylbutyrat, transformeres av kroppen til et stoff som kalles fenylacetat. Fenylacetat kombineres med glutamin, en aminosyre som inneholder nitrogen, for å danne et stoff som kan elimineres fra nyrene fra kroppen. Dette reduserer nitrogenoppbyggingen, og reduserer dermed mengden ammoniakk som produseres av kroppen.
Hvordan har Ammonaps blitt studert?
Legemidlet har blitt studert hos 82 pasienter med ureasyklusforstyrrelser som har blitt behandlet med Ammonaps og som ikke tidligere har mottatt noen annen behandling for denne lidelsen. Ammonaps har ikke blitt sammenlignet med noen annen behandling. Hovedmålet på effektivitet var overlevelse, selv om studien tok også hensyn til antall episoder med hyperammonemi (intervaller preget av svært høye nivåer av ammoniakk i blodet), kognitiv utvikling (dvs. utvikling av evnen til å tenke, lære og huske), vekst og nivåer av ammoniakk og glutamin i blodet.
Hvilken fordel har Ammonaps vist under studiene?
Den totale overlevelsesraten var omtrent 80% hos nyfødte som ble behandlet med Ammonapser. Omvendt dør ubehandlede nyfødte vanligvis i løpet av det første leveåret. Var høyere Tidlig diagnose og umiddelbar behandling er viktig for å redusere risikoen for funksjonshemming.
Hva er risikoen forbundet med Ammonaps?
De vanligste bivirkningene med Ammonaps (sett hos flere enn 1 av 10 pasienter) er amenoré (ingen menstruasjonssyklus) eller uregelmessige menstruasjonssykluser, selv om dette bare rammer kvinnelige pasienter i fertil alder. Andre vanlige bivirkninger inkluderer nedsatt nyrefunksjon og unormale antall blodceller (røde blodlegemer, hvite blodlegemer og blodplater). Den fullstendige listen over bivirkninger rapportert med Ammonaps, se pakningsvedlegget.
Ammonaps må ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) overfor natriumfenylbutyrat eller noen av de andre ingrediensene. Legemidlet bør ikke administreres under graviditet eller amming.
Hvorfor har Ammonaps blitt godkjent?
Komiteen for medisiner for mennesker (CHMP) bemerket at ureasyklusforstyrrelser er en alvorlig sykdom som få behandlinger er tilgjengelige for.
Ammonaps har vist seg å forhindre overdreven akkumulering av ammoniakk i blodet. Til tross for den begrensede tilgjengelige informasjonen, bestemte CHMP at fordelene med Ammonaps oppveier risikoen som tilleggsbehandling ved kronisk behandling av ureasyklusforstyrrelser og anbefalte derfor markedsføringstillatelse.
Ammonaps ble godkjent under "eksepsjonelle omstendigheter", ettersom begrenset informasjon var tilgjengelig på tidspunktet for godkjenningen fordi den var beregnet på behandling av en sjelden sykdom. Ettersom selskapet ga ytterligere informasjon som ble bedt om, ble begrensningen trukket tilbake 6. juli 2004 " under ekstraordinære omstendigheter ".
Annen informasjon om Ammonaps:
8. desember 1999 utstedte Europakommisjonen en "markedsføringstillatelse" for Ammonaps, gyldig i hele EU. Markedsføringstillatelsen ble fornyet 8. desember 2004 og 8. desember 2009. Innehaver av markedsføringstillatelsen er Swedish Orphan International AB. For hele versjonen av Ammonaps EPAR klikk her.
Siste oppdatering av dette sammendraget: 12-2009
Informasjonen om Ammonaps - Sodium Phenylbutyrate publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
