Hva er Orfadin?
Orfadin er et legemiddel som inneholder virkestoffet nitisinon og er tilgjengelig i hvite kapsler (2, 5 og 10 mg).
Hva brukes Orfadin til?
Orfadin brukes til å behandle arvelig tyrosinemi type 1 (HT-1). Dette er en sjelden barnesykdom der kroppen ikke helt kan bryte ned aminosyren tyrosin. Som et resultat dannes og akkumuleres skadelige stoffer i kroppen, noe som forårsaker alvorlige leverproblemer og leverkreft hos små barn. Orfadin administreres med en diett som er lav i aminosyrene tyrosin og fenylalanin.
Fordi antallet pasienter med HT-1 er lavt, blir sykdommen betraktet som 'sjelden', og Orfadin ble betegnet som 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes mot sjeldne sykdommer) 29. desember 2000.
Medisinen kan bare fås på resept.
Hvordan brukes Orfadin?
Behandling med Orfadin bør startes og overvåkes av leger med erfaring i behandling av pasienter med HT-1. Behandlingen bør startes så snart som mulig, og dosen av Orfadin bør justeres i henhold til pasientens respons og kroppsvekt.
Den anbefalte startdosen er 1 mg per kilo kroppsvekt fordelt på to doser. Kapslene svelges normalt hele, men kan åpnes og innholdet blandes i en liten mengde vann eller mat, som må svelges umiddelbart. Orfadin er beregnet for langvarig bruk. Pasienter bør overvåkes minst hver sjette måned.
Hvordan fungerer Orfadin?
Tyrosin metaboliseres i kroppen av forskjellige enzymer. Pasienter med HT-1 mangler ett av disse enzymene, så i kroppen elimineres tyrosinet ikke tilstrekkelig, men omdannes til skadelige stoffer. Nitisone, den aktive ingrediensen i Orfadin., Hemmer det et enzym som omdanner tyrosin til skadelige stoffer, men ettersom tyrosin forblir i kroppen under behandling med Orfadin, må pasientene følge et spesielt diett med lavt tyrosin. Dietten må også være lav i fenylalanin, siden den omdannes til tyrosin i kroppen.
Hvordan har Orfadin blitt studert?
Den største studien av Orfadin ble utført på 257 pasienter i 87 sykehus i 25 land, som en del av et "medfølende bruk" -program. Dette er et program der leger kan be om et legemiddel for en pasient før det er. Studien så på effekten av Orfadin på overlevelse og sammenlignet den med rapporter publisert i medisinske tidsskrifter som beskriver overlevelse hos HT-1-pasienter som bare ble behandlet med et modifisert kosthold.
Hvilken fordel har Orfadin vist under studiene?
Hovedfordelen med Orfadin er å øke levealderen betydelig. For eksempel vil en baby mindre enn to måneder gammel med HT1 normalt bare ha 28% sjanse til å overleve fem år på diett alene. Ved å legge Orfadin til terapi når overlevelsesraten 82%. Jo tidligere behandling startes, desto større er sjansen for overlevelse.
Hva er risikoen forbundet med Orfadin?
De vanligste bivirkningene med Orfadin (sett mellom 1 og 10 pasienter av 100) er trombocytopeni (lavt antall blodplater), leukopeni (lavt antall hvite blodlegemer), granulocytopeni (lavt nivå av granulocytter, en type hvite blodlegemer i blodblod), konjunktivitt (betennelse i membranen som dekker øyelokket), uklarhet i hornhinnen (uklarhet i hornhinnen, det klare laget foran eleven), keratitt (betennelse i hornhinnen), fotofobi (økt følsomhet i øynene til lys) og smerte okularer. Mange av disse symptomene kan skyldes forhøyede tyrosinnivåer forårsaket av en pasients utilstrekkelige diett. Den fullstendige listen over bivirkninger rapportert med Orfadin, se pakningsvedlegget.
Orfadin må ikke brukes til personer som er overfølsomme (allergiske) overfor nitisinon eller andre ingredienser i medisinen.
Hvorfor har Orfadin blitt godkjent?
Komiteen for medisiner for mennesker (CHMP) bemerket at Orfadin ser ut til å være en effektiv behandling av HT-1, spesielt hvis den startes tidlig før pasientens lever er for skadet. Orfadin gir også bedre pasientresultater enn resultatene oppnådd med endret diett alene rapportert i litteraturen. CHMP bestemte derfor at fordelene med Orfadin er større enn risikoen for behandling av pasienter med en bekreftet diagnose av HT-1 i kombinasjon med en diett med lite tyrosin og fenylalanin. Komiteen anbefalte derfor at Orfadin får markedsføringstillatelse.
Mer informasjon om Orfadin
21. februar 2005 ga EU -kommisjonen Swedish Orphan International AB en "markedsføringstillatelse" for Orfadin, gyldig i hele EU.
Opprinnelig ble Orfadin autorisert under "eksepsjonelle omstendigheter", ettersom sykdommen er sjelden, var det lite informasjon tilgjengelig på tidspunktet for godkjenning. Siden selskapet ga tilleggsopplysningene som ble bedt om, ble tilstanden "eksepsjonelle omstendigheter" fjernet 21. september 2009 .
For sammendrag av uttalelsen fra komiteen for foreldreløse medisiner for Orfadin klikk her.
Hele versjonen av EPAR for Orfadin finner du her.
Siste oppdatering av dette sammendraget: 07-2009.
Informasjonen om Orfadin - nitisinone som er publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
