Hva er Procysbi - Mercaptamine og hva brukes det til?
Procysbi er et legemiddel som inneholder virkestoffet merkaptamin (også kjent som cysteamin) og brukes hos pasienter med nefropatisk (nyre) cystinose.Cystinose er en arvelig sykdom der for mye cystin, en aminosyre som finnes naturlig i kroppen, bygger seg opp i celler, spesielt i nyrene og øynene, og skader dem. Fordi antallet pasienter med cystinose er lavt, regnes sykdommen som 'sjelden', og Procysbi ble betegnet som 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 20. september 2010. Procysbi er en 'hybridmedisin'. et 'referansemedisin' som inneholder det samme aktive stoffet, men Procysbi er tilgjengelig i en formulering som muliggjør en forsinket frigjøring av det aktive stoffet i kroppen. Referansemedisinen for Procysbi er Cystagon.
Hvordan brukes Procysbi - Mercaptamine?
Procysbi kan bare fås på resept, og behandlingen bør startes under tilsyn av en lege som har erfaring med behandling av cystinose. Procysbi er tilgjengelig i form av gastro-resistente kapsler (25 og 75 mg). Gastroresistant betyr at innholdet i kapslene passerer gjennom magen uten å brytes ned til tarmen. Den anbefalte daglige dosen beregnes på grunnlag av kroppsoverflaten, i mål på 1,30 g per m2 fordelt på 2 doser administrert hver 12 timer ... Cystinnivåer i hvite blodlegemer (som måles som nmol hemycystin per mg protein i hvite blodlegemer), eller alternativt konsentrasjonen av merkaptamin i blodet, bør overvåkes og brukes til å justere dosen, som bør aldri overstige 1,95 g per m2 per dag Se pakningsvedlegget for ytterligere informasjon.
Hvordan fungerer Procysbi - Mercaptamine?
Den aktive substansen i Procysbi, merkaptamin, reagerer med cystin for å danne en annen aminosyre, kalt cystein, og en forbindelse som kalles cystein-cysteaminsaltet. Kroppen er i stand til å fjerne dette saltet fra cellene. Mengden cystin i organene reduseres derfor, og dette begrenser skaden på disse organene.
Hvilken fordel har Procysbi - Mercaptamine vist under studiene?
Procysbi gitt hver 12. time har vist seg å være minst effektivt når Cystagon gis hver 6. time for å opprettholde et akseptabelt nivå av cystin i hvite blodlegemer (mindre enn 1 nmol hemicystin per mg protein i hvite blodlegemer). I en hovedstudie som involverte 43 pasienter med nefropatisk cystinose, var det ingen signifikant forskjell mellom gjennomsnittlige nivåer av cystin i hvite blodlegemer under en 3-ukers behandling med de to legemidlene. Nivåene var 0,51 nmol / mg med Procysbi, sammenlignet med 0,44 nmol / mg med Cystagon.
Hva er risikoen forbundet med Procysbi - Mercaptamine?
De vanligste bivirkningene med Procysbi (som kan påvirke flere enn 1 av 10 personer) er tap av matlyst, oppkast, kvalme, ubehag, diaré, sløvhet (mangel på energi) og feber (feber). Den fullstendige listen over bivirkninger rapportert for Procysbi, se pakningsvedlegget Procysbi bør ikke brukes til personer som er overfølsomme (allergiske) overfor noen form for merkaptamin mot noen av de andre ingrediensene eller mot penicillamin. Det bør heller ikke være brukes. hos kvinner som ammer.
Hvorfor har Procysbi - Mercaptamine blitt godkjent?
Byråets komité for medisiner for mennesker (CHMP) bestemte at fordelene til Procysbi er større enn risikoen, og anbefalte at den ble godkjent for bruk i EU. CHMP bemerket at Procysbi har vist seg å være effektivt. Minst like mye som Cystagon for å opprettholde et akseptabelt nivå av cystin i hvite blodlegemer. Komiteen mente også at den gastro-resistente formuleringen, på grunn av sin mindre hyppige administrering, forventes å øke behandlingsoverensstemmelse og livskvalitet for pasienter med hensyn til sikkerheten, CHMP mente at sikkerhetsprofilen til merkaptamin er godt etablert og at Procysbi forventes å ha lignende sikkerhet som referansemedisinen.
Hvilke tiltak iverksettes for å sikre trygg og effektiv bruk av Procysbi - Mercaptamine?
En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Procysbi brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er det lagt til sikkerhetsinformasjon i produktresuméet og pakningsvedlegget for Procysbi, inkludert passende forholdsregler for helsepersonell og pasienter.
I tillegg vil selskapet som markedsfører Procysbi tilby undervisningsmateriell til alle potensielle forskrivere av medisinen, som inneholder viktig sikkerhetsinformasjon, inkludert risikoen for at medisinen er skadelig for det ufødte barnet.
Mer informasjon om Procysbi - Mercaptamine
Den 06.09.2013 utstedte EU -kommisjonen en "markedsføringstillatelse" for Procysbi, gyldig i hele EU. For fullversjonen av Procysbi EPAR, vennligst se Byråets nettsted: ema.Europa.eu / Find medicine / Human medisiner / European offentlige vurderingsrapporter For mer informasjon om Procysbi -behandling, les pakningsvedlegget (følger med EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket. Sammendraget av uttalelsen fra komiteen for foreldreløse legemidler for Procysbi er tilgjengelig på Byråets nettsted: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medisiner / Sjeldne sykdommer. Siste oppdatering av dette sammendraget: 09-2013.
Informasjonen om Procysbi - Mercaptamine som er publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
