Hva er Elaprase?
Elaprase er et konsentrat til infusjonsvæske, oppløsning som inneholder virkestoffet idursulfase.
Hva brukes Elaprase til?
Elaprase brukes til å behandle pasienter med Hunter syndrom og er beregnet på langvarig bruk.
Hunters syndrom, også kalt mucopolysaccharidosis II, er en sjelden arvelig sykdom, som hovedsakelig rammer menn. Pasienter med denne lidelsen produserer ikke et enzym som kalles iduronat-2-sulfatase, som brukes til å bryte ned stoffer som kalles glykosaminoglykaner (GAG) i kroppen. Som et resultat av dette bygger GAG seg gradvis opp i de fleste av disse pasientenes organer og skader dem Dette forårsaker et bredt spekter av symptomer, særlig pustevansker og vanskeligheter med å gå. Uten behandling blir disse symptomene stadig mer alvorlige over tid.
Fordi antallet pasienter med Hunter syndrom er lite, blir sykdommen betraktet som sjelden, og Elaprase ble utpekt som 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes til å behandle sjeldne sykdommer) 11. desember 2001.
Medisinen kan bare fås på resept.
Hvordan brukes Elaprase?
Elaprase gis hver uke som en intravenøs infusjon (drypp i en vene). Dosen for voksne, barn og ungdom er 0,5 mg / kg kroppsvekt. Den riktige dosen Elaprase må fortynnes i saltvann før det infunderes.
Infusjonen skal vare i 3 timer, som gradvis kan reduseres til 1 time, forutsatt at pasienten ikke opplever noen reaksjoner på infusjonen (utslett, kløe, feber, hodepine, hypertensjon eller rødhet).
Hvordan fungerer Elaprase?
Virkestoffet i Elaprase, idursulfase, er en kopi av det humane enzymet iduronat-2-sulfatase. Og
produsert ved en metode kjent som 'rekombinant DNA -teknologi': enzymet er laget av en menneskelig celle som har mottatt et gen (DNA), som gjør det i stand til å produsere enzymet. Idursulfase erstatter det manglende eller utilstrekkelige enzymet hos pasienter med Hunter syndrom. Å gi enzymet kan forbedre eller kontrollere symptomene på sykdommen.
Hvordan har Elaprase blitt studert?
Effektene av Elaprase ble først testet i eksperimentelle modeller før de ble studert hos mennesker.
Hovedstudien av Elaprase involverte 96 mannlige pasienter i alderen 5 til 31 år, og medisinens effektivitet ble sammenlignet med placebo (en dummy -behandling). De viktigste effektmålene var lungefunksjon ("tvunget vital kapasitet", maksimal mengde luft at pasienten er i stand til å puste ut) og avstanden som pasientene kan gå på 6 minutter, som måler sykdommens felles effekter på hjerte, lunger, ledd og på andre organer Disse tiltakene ble tatt før behandling og etter 52 ukers behandling .
Hvilken fordel har Elaprase vist under studiene?
Studien viste at Elaprase forbedrer både lungefunksjon og pasienters gangevne. Etter 52 uker kunne pasienter behandlet med Elaprase gå 43,3 meter på 6 minutter, mens de som ble behandlet med placebo bare 8,2 meter. Medisinen ga også en forbedring i lungefunksjonen, mens det ble sett en liten forverring hos pasienter behandlet med placebo.
Hva er risikoen forbundet med Elaprase?
De vanligste bivirkningene med Elaprase (sett hos mer enn én av 10 pasienter) er infusjonsrelaterte reaksjoner, som hudreaksjoner (utslett eller kløe), feber (feber), hodepine, hypertensjon (høyt blodtrykk) og hevelse i Andre svært vanlige bivirkninger var dyspepsi (halsbrann) og brystsmerter. For fullstendig liste over bivirkninger rapportert med Elaprase, se pakningsvedlegget.
Elaprase må ikke brukes hos personer som er overfølsomme (allergiske) for idursulfase eller noen av de andre ingrediensene.
Hvorfor har Elaprase blitt godkjent?
Komiteen for medisin for mennesker
Hunter, bestemte at fordelene ved Elaprase oppveier risikoen ved langtidsbehandling av pasienter med Hunter syndrom og anbefalte at Elaprase gis markedsføringstillatelse.
Elaprase ble godkjent under "Eksepsjonelle omstendigheter", ettersom Hunter syndrom er en sjelden sykdom og det ikke har vært mulig å få mer detaljert informasjon om medisinen. Det europeiske legemiddelkontoret (EMEA) vil gjennomgå ny informasjon som er tilgjengelig årlig, og om nødvendig vil denne oppsummeringen bli oppdatert.
Hvilken informasjon venter fortsatt på Elaprase?
Selskapet som lager Elaprase vil se på de langsiktige effektene av medisinen og undersøke om det stimulerer kroppen til å lage antistoffer (spesielle proteiner) mot medisinen. Selskapet vil også se på medisinens effektivitet hos pasienter under 5 år. Og vil undersøke for å finne ut eventuelle effekter på lungene, hjertet eller blodårene.
Hvilke tiltak iverksettes for å sikre sikker bruk av Elaprase?
Selskapet som lager Elaprase vil overvåke sikkerheten til medisinen med en "langsiktig undersøkelse av pasienter med Hunter syndrom, som vil inkludere en" analyse av stoffets effekt hos kvinnelige pasienter og en studie for å avgjøre om det kan brukes trygt. trygt hjemme hos pasientene.
Annen informasjon om Elaprase:
8. januar 2007 ga EU -kommisjonen Shire Human Genetic Therapies AB en "markedsføringstillatelse" for Elaprase, gyldig i hele EU.
For å registrere Elaprases foreldreløse status, klikk her.
For hele versjonen av Elaprase's EPAR, klikk her.
Siste oppdatering av dette sammendraget: 11-2006.
Informasjonen om Elaprase - idursulfase som er publisert på denne siden, kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
