Hva er Naglazyme?
Naglazyme er en infusjonsvæske, løsning (drypp i en vene). Inneholder den aktive ingrediensen galsulfase.
Hva brukes Naglazyme til?
Naglazyme brukes til behandling av pasienter med mucopolysaccharidosis VI (MPS VI eller Maroteaux-Lamy syndrom). Denne sykdommen er forårsaket av mangel på et enzym som kalles arylsulfatase B, som er nødvendig for nedbrytning av stoffer i kroppen kjent som glykosaminoglykaner (GAG). Hvis enzymet ikke er tilstede, kan GAG -ene ikke brytes ned og akkumuleres i celler. Tegnene på sykdommen dukker opp, de mest tydelig blant dem er kort vekst, stort hode og vanskeligheter med å gå. Sykdommen diagnostiseres vanligvis hos barn mellom ett og fem år.
Siden antallet pasienter med MPS VI er lavt, anses sykdommen som "sjelden"; Naglazyme ble utpekt til 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes mot sjeldne sykdommer) 14. februar 2001.
Hvordan brukes Naglazyme?
Behandling med Naglazyme bør overvåkes av en lege med erfaring i behandling av pasienter med MPS VI eller lignende sykdommer. Det bør administreres når gjenopplivingsutstyr er tilgjengelig i tilfelle en "medisinsk nødssituasjon".
Naglazyme gis som en fire timers infusjon en gang i uken. Før hver infusjon bør pasientene ta et antihistamin for å redusere risikoen for allergiske reaksjoner og kan også få medisin for å forhindre feber. Selv om pasienter under fem år ikke var inkludert i Naglazyme -hovedstudien, er det viktig at de behandles som om de har en alvorlig form for MPS VI.
Hvordan fungerer Naglazyme?
Naglazyme er en enzymerstatningsterapi. Enzymerstatningsterapi gir pasientene det enzymet de mangler. Det aktive stoffet i Naglazyme, galsufase, er en kopi av det humane enzymet arylsulfatase B. Naglazyme hjelper til med å bryte ned GAG og stoppe akkumulering i celler. Dette kan forbedre symptomene på MPS VI, inkludert avstanden mennesker med denne sykdommen kan gå. Galsulfase produseres ved en metode kjent som 'rekombinant DNA -teknologi': den består av en celle som har mottatt et gen (DNA), som gjør den i stand til å produsere enzymet.
Hvordan har Naglazyme blitt studert?
Naglazyme ble sammenlignet med placebo (en dummy -behandling) i en hovedstudie som involverte 39 pasienter med MPS VI i alderen mellom fem og 29 år. Hovedmålet for effektivitet var avstanden pasientene kunne gå etter 24 ukers behandling.
Hvilken fordel har Naglazyme vist under studiene?
Naglazyme var mer effektivt enn placebo. Etter 24 ukers behandling, gjennomsnittlig distanse
gikk på 12 minutter hadde økt med 109 meter hos pasienter behandlet med Naglazyme, og med 18 meter hos de som ble behandlet med placebo.
Hva er risikoen forbundet med Naglazyme?
I studiene var de vanligste bivirkningene som ble sett med Naglazyme (sett hos mer enn 1 av 10 pasienter): øreverk, dyspné (pustevansker), generelle smerter og reaksjoner på infusjonen (som feber, frysninger, utslett og elveblest) . Den fullstendige listen over bivirkninger rapportert for Naglazyme, se pakningsvedlegget.
Naglazyme bør ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) for galsulfase eller noen av de andre stoffene.
Hvorfor har Naglazyme blitt godkjent?
Komiteen for medisiner for mennesker (CHMP) bestemte at, sammenlignet med pasienter behandlet med placebo, gir behandling med Naglazyme hos pasienter med MPS VI fordeler som for eksempel forbedret mobilitet.Naglazyme forbedrer symptomene på MPS VI bare litt; ettersom dette er en alvorlig sykdom og ettersom det ikke finnes alternative behandlinger for de fleste pasienter med denne sykdommen, mente CHMP at fordelene med Naglazyme oppveier risikoen med langtidsbehandling av enzymutskiftning hos diagnostiserte pasienter. bekreftet av MPS VI. Komiteen anbefalte utstedelse av en markedsføringstillatelse for Naglazyme. Naglazyme ble klarert under "eksepsjonelle omstendigheter". Dette betyr at fordi sykdommen er sjelden, har det ikke vært mulig å få fullstendig informasjon om Naglazyme. Det europeiske legemiddelkontoret (European Medicines Agency) vil årlig gå gjennom all ny informasjon som blir tilgjengelig om medisinen, og om nødvendig vil denne oppsummeringen bli oppdatert.
Hvilken informasjon venter vi fortsatt på Naglazyme?
Selskapet som lager Naglazyme utfører studier for å se på langsiktig effekt og sikkerhet av Naglazyme hos gravide og ammende kvinner, og hos barn under fem år, for å se om de utvikler antistoffer (proteiner produsert i kroppen som respons å ta Naglazyme som kan påvirke responsen på behandlingen) og se etter bivirkninger av medisinen. I tillegg utfører produksjonsselskapet studier for å bestemme den optimale dosen som skal administreres til pasienter regelmessig på lang sikt.
Hva er tiltakene for å redusere risikoen forbundet med Naglazyme?
Selskapet som lager Naglazyme har en plan for å overvåke medisinens langsiktige sikkerhet og effekt ved å samle alle nødvendige data fra pasienter behandlet med det.
Mer informasjon om Naglazyme:
Den 24. januar 2006 ga EU -kommisjonen BioMarin Europe Limited en "markedsføringstillatelse" for Naglazyme, gyldig i hele EU.
For sammendrag av uttalelsen fra Committee for Orphan Medicinal Products, klikk her.
For hele versjonen av Naglazyme EPAR, klikk her.
Siste oppdatering av dette sammendraget: 05-2009.
Informasjonen om Naglazyme - galsulfase publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
