Hva er Zavesca?
Zavesca er et legemiddel som inneholder virkestoffet miglustat, tilgjengelig som hvite 100 mg kapsler.
Hva brukes Zavesca til?
Zavesca brukes til å behandle to sjeldne arvelige sykdommer som påvirker måten kroppen metaboliserer fett på. Begge sykdommene får fettstoffer (kalt glukosfingolipider) til å bygge seg opp i kroppen. Zavesca brukes i følgende tilfeller:
- voksne med type 1 Gauchers sykdom i sine milde til moderate former. Pasienter som lider av det mangler et enzym (glukocerebrosidase); denne mangelen resulterer i akkumulering av en type glykosfingolipider (kalt glukosylseramid) i forskjellige deler av kroppen, f.eks. milt, lever, bein. Zavesca brukes til pasienter som ikke er egnet for behandling med standard enzymerstatningsterapi (ERT) ved infusjon (dråpe for dråpe inn i en vene);
- voksne, ungdom og barn med Niemann-Pick type C sykdom, en dødelig sykdom der glykosfingolipider akkumuleres i celler i hjernen og andre deler av kroppen. Zavesca er vant til behandling av de "nevrologiske" symptomene på sykdommen (symptomer som påvirker disse symptomene inkluderer: tap av koordinasjon, problemer som skyldes "sakkadiske" (raske) øyebevegelser som kan skade syn, utviklingsforsinkelse, problemer med å svelge, økt muskeltonus, anfall og lærevansker.
Siden antallet pasienter som er rammet av disse sykdommene er lavt, regnes de som "sjeldne", og derfor mottok Zavesca betegnelsen "foreldreløs medisin" 18. oktober 2000 for henholdsvis type 1 Gauchers sykdom og 16. oktober. Februar 2006 , for Niemann-Pick type C sykdom.
Medisinen kan bare fås på resept.
Hvordan brukes Zavesca?
Behandling med Zavesca bør startes og overvåkes av leger med erfaring i behandling av Gauchers sykdom eller Niemann-Pick type C sykdom.
Den anbefalte startdosen for behandling av pasienter med type 1 Gauchers sykdom er en kapsel administrert oralt, tre ganger om dagen. For Niemann-Pick type C sykdom er anbefalt dose to kapsler, tre ganger daglig, for voksne og unge pasienter. Der
dosen varierer etter vekt og høyde for barn under 12 år. Zavesca kan tas med eller uten mat. Zavesca er et langtidsbehandlingsmedisin.
Dosen bør reduseres hos pasienter med nyreproblemer og, i det minste midlertidig, hos pasienter som utvikler diaré. Studier av medisinen har ikke blitt utført hos pasienter med leverproblemer. For mer informasjon, se Sammendrag av produktkarakteristikker (inkludert i EPAR).
Hvordan fungerer Zavesca?
Den aktive substansen i Zavesca, miglustat, hemmer virkningen av et enzym som kalles glukosylseramidsyntase. Dette enzymet er en del av det første trinnet i produksjonen av glykosfingolipider. Ved å forhindre at enzymet virker, kan miglustat redusere produksjonen av glykosfingolipider i celler. Dette bør bremse eller forhindre symptomene på type 1 Gauchers sykdom og redusere symptomene på type C Niemann-Pick sykdom.
Hvordan har Zavesca blitt studert?
Effekten av Zavesca ved behandling av mild til moderat type 1 Gauchersykdom ble studert i en hovedstudie som omfattet 28 pasienter som ikke kunne eller ønsket å gjennomgå enzymerstatningsterapi. Hoveddelen av studien varte. Ett år; 13 av pasientene fortsatte å ta medisinen i ytterligere to år. Studien var rettet mot å måle effekten av Zavesca på volumet av lever og milt og om det hadde noen effekt på blodverdier, for eksempel hemoglobinkonsentrasjon (et protein som finnes i rødt blod celler som bærer oksygen rundt i kroppen) og antall blodplater (komponenter som deltar i blodpropp).
For Niemann-Pick type C. sykdom ble effektiviteten av Zavesca studert i en hovedstudie med 31 pasienter, hvorav 12 var under 12 år. Studien sammenlignet effekten av Zavesca i kombinasjon med standardterapi (tiltak som ble brukt for å lindre Hovedmålet for effektivitet var endringen i frekvensen av horisontale sakkadiske øyebevegelser hos pasienter etter ett år; studien undersøkte også andre nevrologiske symptomer, inkludert pasientens svelgingsevne og deres intellektuelle funksjoner. Noen pasienter ble værende i behandling i opptil fem og et halvt år. En "undersøkelse av 66 pasienter behandlet med Zavesca ble også utført."
Hvilken fordel har Zavesca vist under studiene?
I Gauchers sykdomstudie av type 1 reduserte levervolumet med 12% og miltvolumet med 19% etter ett år. Det var også en gjennomsnittlig økning i hemoglobinkonsentrasjonen på 0,26 g per desiliter, samt en økning i antall blodplater på 8,29 millioner per milliliter. De gunstige effektene av Zavesca forble uendret i løpet av tre års kontinuerlig behandling.
I studien av Niemann-Pick type C sykdom var forbedringen i øyebevegelser lik hos pasienter behandlet med og uten Zavesca. Imidlertid var det tegn på forbedring i svelgingsevnen og i intellektuell funksjon hos pasienter behandlet med Zavesca. Undersøkelsen viste at medisinen stabiliserte eller reduserte graden av forverring av symptomer for omtrent tre fjerdedeler av pasientene.
Hva er risikoen forbundet med Zavesca?
De hyppigste bivirkningene forbundet med Zavesca (sett hos mer enn 1 av 10 pasienter) er vekttap, tremor, diaré, flatulens og magesmerter (magesmerter). Den fullstendige listen over bivirkninger rapportert for Zavesca, se pakningsvedlegget.
Zavesca må ikke brukes til pasienter som kan være overfølsomme (allergiske) mot miglustat eller noen av de andre ingrediensene.
Hvorfor har Zavesca blitt godkjent?
Komiteen for medisiner for mennesker (CHMP) bestemte at fordelene som Zavesca viser er større enn risikoen for oral behandling av mild eller moderat type 1 Gauchers sykdom hos uegnede voksne pasienter. Som skal behandles med enzymerstatningsterapi (ERT) og progressive nevrologiske manifestasjoner hos voksne og barn med Niemann-Pick type C. Komiteen anbefalte derfor at Zavesca skulle gis markedsføringstillatelse.
Zavesca ble godkjent "i unntakstilfeller" da det ikke var mulig å få fullstendige data om medisinen, da det er en sjelden sykdom. European Medicines Agency (EMEA) vil årlig gå gjennom alle nye data som har blitt tilgjengelige i mellomtiden, og oppdatere denne oppsummeringen om nødvendig.
Hvilken informasjon venter fortsatt på Zavesca?
Selskapet som lager Zavesca har forpliktet seg til å fullføre følgende studier om effekt og sikkerhet av produktet med hensyn til type 1 Gauchers sykdom:
- et program etter markedsføring for å informere leger om bruk av Zavesca og for å få pasienter til å rapportere sikkerhetsaspekter ved medisinen;
- en oppfølgingsstudie av pasienter som allerede er involvert i kliniske studier, for å fortsette evalueringen av stoffets sikkerhet og effekt, samt for å få mer tilbakemelding om de nevrologiske aspektene ved sykdommen;
- en studie om effekten og sikkerheten til Zavesca hos pasienter som bytter til Zavesca etter enzymerstatningsterapi;
- en ytterligere studie om sykdommens naturlige historie, gjennomført sammen med den europeiske arbeidsgruppen for Gauchers sykdom (EWGGD).
Mer informasjon om Zavesca:
20. november 2002 ga EU -kommisjonen Actelion Registration Ltd en "markedsføringstillatelse" for Zavesca, gyldig i hele EU. "Markedsføringstillatelsen" ble fornyet 20. november 2007.
For registreringer av Zavescas foreldreløse legemiddelstatus klikk her (for type 1 Gauchers sykdom) e her (for Niemann-Pick type C sykdom).
For hele versjonen av Zavescas EPAR, klikk her.
Siste oppdatering av denne oppsummeringen: 01-2009
Informasjonen om Zavesca - miglustat publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
