Cerezyme - imiglucerase

Hva er Cerezyme?

Cerezyme er et pulver som består av en infusjonsvæske (drypp i en vene). Inneholder den aktive ingrediensen imiglucerase.

Hva brukes Cerezyme til?

Cerezyme brukes til langtidsbehandling av pasienter med Gauchers sykdom. Gauchers sykdom er en sjelden arvelig sykdom preget av mangel på et enzym kalt glukocerebrosidase, som normalt bryter ned et lipidavfallsprodukt kalt glukocerebroside. Uten dette enzymet akkumuleres glukocerebroside lipid i kroppen, vanligvis i leveren, milten og benmargen, og utløser symptomene på sykdommen: anemi (lave nivåer av røde blodlegemer), tretthet, tendens til blåmerker og blødninger, hevelse i milten og lever, bein smerter og brudd.
Cerezyme er indisert hos pasienter med Gauchers sykdom type 1, som ikke påvirker nerveceller, eller type 3, som påvirker nerveceller i lange perioder. Pasienter må ha symptomer som ikke påvirker nervesystemet, inkludert en eller flere av følgende tilstander:

1. anemi;
2. trombocytopeni (lavt antall blodplater);
3. beinproblemer;
4. forstørrelse av leveren eller milten.

Medisinen kan bare fås på resept.

Hvordan brukes Cerezyme?

Pasienter med Gauchers sykdom bør behandles av leger med erfaring i behandling av denne sykdommen. Cerezyme gis vanligvis som en infusjon annenhver uke. Dosen og hyppigheten av infusjoner bør justeres til hver pasient basert på symptomer og respons på behandlingen. De første infusjonene bør gis sakte, og deretter kan infusjonshastigheten økes under tilsyn av lege eller sykepleier. Cerezyme er beregnet på langvarig bruk.

Hvordan fungerer Cerezyme?

Tidligere ble Gauchers sykdom behandlet med bruk av et enzym kalt algluserase, som var laget av human placenta. Imiglucerase, den aktive ingrediensen i Cerezyme, er en kopi av dette enzymet, som er produsert ved en metode kjent som "rekombinant DNA teknologi ": enzymet produseres av en celle som har et gen (DNA) satt inn i det, noe som gjør det i stand til å produsere enzymet. Imiglucerase erstatter enzymet som mangler i Gauches sykdom og fremmer nedbrytning av glukocerebroside, og forhindrer akkumulering i kroppen.

Hvordan har Cerezyme blitt studert?

For type 1 Gauchers sykdom har Cerezyme blitt studert i tre studier med totalt 40 pasienter, noe som er akseptabelt gitt at sykdommen er svært sjelden. Disse studiene sammenlignet evnen til Cerezyme og alglucerase til å kontrollere symptomene på Gauchers sykdom, ved å evaluere økningen i antall røde blodlegemer og blodplater i blodet og reduksjonen i lever og milt. For type 3 Gauchers sykdom, som er ekstremt sjelden, presenterte selskapet data fra publiserte artikler og et spesielt register over pasienter med Gauchers sykdom.

Hvilken fordel har Cerezyme vist under studiene?

Studier har vist at Cerezyme er like trygt og effektivt som algluserase for å kontrollere symptomene på Gauchers sykdom. Det har også blitt vist at pasienter trygt kan bytte fra alglucerase til Cerezyme.

Hva er risikoen forbundet med Cerezyme?

De vanligste bivirkningene med Cerezyme (sett hos mellom 1 og 10 pasienter av 100) er luftveissymptomer (pustevansker), elveblest (utslett) eller angioødem (hevelse under huden), kløe og utslett. Pasienter kan utvikle antistoffer (proteiner produsert av kroppen som en reaksjon på Cerezyme, som kan svekke behandlingen) og bør overvåkes i løpet av det første behandlingsåret for tegn på allergiske reaksjoner mot Cerezyme.
Cerezyme bør brukes med forsiktighet hos personer som kan være overfølsomme (allergiske) overfor imiglucerase eller noen av de andre ingrediensene.

Hvorfor har Cerezyme blitt godkjent?

Komiteen for medisiner for mennesker (CHMP) bestemte at Cerezyme effektivt kan kontrollere symptomene på type 1 og type 3. Gauchers sykdom. Komiteen bestemte at fordelene med Cerezyme er større enn risikoen som langvarig enzymerstatningsterapi hos pasienter med bekreftet diagnose av ikke-nevropatisk (type 1) eller kronisk nevropatisk (type 3) Gauchers sykdom, som også viser signifikante ikke-nevrologiske kliniske manifestasjoner av sykdommen. Komiteen anbefalte markedsføringstillatelse for Cerezyme.

Annen informasjon om Cerezyme:

17. november 1997 utstedte Europakommisjonen Genzyme Europe B.V. en "markedsføringstillatelse" for Cerezyme, gyldig i hele EU. "Markedsføringstillatelsen" ble fornyet 17. november 2002 og 17. november 2007.
For hele versjonen av Cerezyme's EPAR klikk her.

Siste oppdatering av denne oppsummeringen: 06-2009

Informasjonen om Cerezyme - imiglucer som er publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.