Hva er Cerdelga - eliglustat og hva brukes det til?
Cerdelga er et legemiddel indisert for langtidsbehandling av voksne pasienter med Gauchers sykdom type 1. Gauchers sykdom er en sjelden arvelig lidelse der en mangel på et enzym som kalles glucocerebrosidase (også kalt beta-glukosidasesyre) observeres., Som under normale forhold metaboliserer et fett som kalles glukosylseramid (eller glukocerebroside). I fravær av enzymet blir fett avsatt i kroppen, vanligvis i leveren, milten og beinene. De typiske symptomene på sykdommen resulterer i: anemi (lavt antall røde blodlegemer), tretthet, tendens til blåmerker og blødninger, utvidelse av milten og leveren, bein smerter og brudd. Cerdelga brukes til pasienter med type 1 Gauchers sykdom, som er formen som normalt påvirker lever, milt og bein. Det brukes hos mennesker som metaboliserer det med normal hastighet (dvs. i såkalte 'mellomliggende' eller 'omfattende' metaboliserere) eller med en lavere hastighet ('sakte metaboliserere'). Fordi antallet pasienter med Gauchers sykdom er lavt, anses sykdommen som 'sjelden', og Cerdelga ble betegnet som 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 4. desember 2007. Cerdelga inneholder virkestoffet eliglustat.
Hvordan brukes Cerdelga - eliglustat?
Cerdelga er tilgjengelig i kapselform (84 mg) som skal tas gjennom munnen. Legemidlet kan bare fås på resept, og behandlingen bør startes og overvåkes av en lege med erfaring i behandling av Gauchers sykdom. Før du starter behandling med Cerdelga, bør det utføres en test for å avgjøre hvor raskt medisinen metaboliseres i pasientenes kropp (dvs. for å avgjøre om de er dårlige, mellomliggende eller omfattende metaboliserere). Legemidlet må ikke gis til pasienter som metaboliserer det. med en veldig høy hastighet (såkalte "ultra-raske metaboliserere") eller til personer hvis evne til å metabolisere medisinen ikke er kjent eller som stoffskiftet ikke er bestemt i en spesifikk test. Den anbefalte dosen Cerdelga er av en kapsel to ganger daglig hos pasienter med "metabolsk aktivitet innenfor normalområdet" (mellomliggende eller omfattende metaboliserere). Hos pasienter hvis kropp metaboliserer medisinen sakte (dårlige metaboliserere), er anbefalt dose en kapsel en gang daglig. For mer informasjon, se pakningsvedlegget.
Hvordan fungerer Cerdelga - eliglustat?
Den aktive substansen i Cerdelga, eliglustat, virker ved å blokkere virkningen av et enzym som er involvert i produksjonen av glukosylseramid Siden akkumulering av dette fettstoffet i organer som milt, lever og bein er ansvarlig for symptomene på type 1 Gauchers sykdom redusert produksjon bidrar til å begrense akkumulering i disse organene, som derfor fungerer bedre.
Hvilken fordel har Cerdelga - eliglustat vist under studiene?
Cerdelga ble vist å være effektiv i behandlingen av Gauchers sykdom i to hovedstudier.I den første studien, som hovedsakelig så på reduksjon i miltens størrelse, deltok 40 tidligere ubehandlede pasienter med type 1 Gaucher sykdom. Behandlet med eliglustat hadde en gjennomsnittlig reduksjon i miltstørrelse på 28% sammenlignet med 2% økning sett hos pasienter behandlet med placebo (en dummy -behandling) ni måneder etter behandling. Pasienter behandlet med Cerdelga viste også forbedring av andre tegn på sykdommen, inkludert reduksjon i leverstørrelse og økning i hemoglobinnivåer (proteinet i røde blodlegemer som transporterer oksygen rundt i kroppen). Effekten av Cerdelga ble også demonstrert i en annen studie som involverte 160 pasienter med type 1 Gauchers sykdom som tidligere hadde blitt behandlet med fraværende enzymerstatningsterapi og hvis sykdomssymptomer var under Noen pasienter ble behandlet med Cerdelga, mens andre ble behandlet med enzymerstatningsterapi.Denne studien fant at sykdommen etter ett års behandling forble stabil hos 85% av pasientene som ble behandlet med Cerdelga, sammenlignet med 94% av pasientene som fortsatte med enzymerstatningsterapi.
Hva er risikoen forbundet med Cerdelga - eliglustat?
Den vanligste bivirkningen med Cerdelga (som kan påvirke mer enn 1 av 10 personer) er diaré, som rammer omtrent 6 av 100 pasienter. De fleste bivirkningene er milde og forbigående. For en fullstendig liste over bivirkninger oppdaget med Cerdelga, se pakken pakningsvedlegg. Cerdelga må ikke tas i kombinasjon med visse medisiner som kan forstyrre kroppens evne til å bryte det ned, da denne interferensen kan påvirke blodnivået i Cerdelga. For fullstendig liste over restriksjoner, se pakningsvedlegget.
Hvorfor har Cerdelga - eliglustat blitt godkjent?
Byråets komité for medisiner for mennesker (CHMP) bestemte at fordelene ved Cerdelga er større enn risikoen, og anbefalte at den ble godkjent for bruk i EU. Cerdelga har vist seg å være effektivt for å forbedre symptomene på sykdommen. flertallet av tidligere ubehandlede pasienter med Gauchers sykdom type 1, samt ved å opprettholde stabil sykdom hos de fleste pasienter som tidligere ble behandlet med enzymerstatningsterapi, men et mindretall av pasientene (ca. 15%) som er pasienter som byttet fra enzymerstatning til Cerdelga reagerte ikke optimalt etter ett års behandling. Andre behandlingsalternativer bør vurderes for disse pasientene. Sykdomsutvikling bør overvåkes periodisk hos alle pasienter som bytter fra behandling Cerdelga erstatningsenzym Når det gjelder sikkerhet, selv om bivirkninger var av hovedsakelig mild og forbigående, anbefalte CHMP å undersøke medisinens langsiktige sikkerhet.
Hvilke tiltak iverksettes for å sikre sikker og effektiv bruk av Cerdelga - eliglustat?
En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Cerdelga brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er det lagt til sikkerhetsinformasjon i produktresuméet og pakningsvedlegget for Cerdelga, inkludert passende forholdsregler for helsepersonell og pasienter. I tillegg vil selskapet som markedsfører Cerdelga gi leger og pasienter undervisningsmateriell for å sikre at bare personer med Gauchers sykdom type 1 blir behandlet med Cerdelga, og at medisinen ikke brukes i kombinasjon med andre medisiner som kan endre blodnivået betydelig. Alle pasienter som får forskrevet Cerdelga vil motta et varselskort. Selskapet vil også føre et register over pasienter behandlet med Cerdelga for å vurdere medisinens langsiktige sikkerhet. Ytterligere informasjon finnes i sammendraget av risikostyringsplanen.
Mer informasjon om Cerdelga - eliglustat
19. januar 2015 ga EU -kommisjonen en "markedsføringstillatelse" for Cerdelga, gyldig i hele EU. For mer informasjon om Cerdelga -behandling, les pakningsvedlegget (følger med EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket. Sammendraget av uttalelsen fra komiteen for foreldreløse legemidler for Cerdelga er tilgjengelig på Byråets nettsted: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medisiner / Sjeldne sykdommer. Siste oppdatering av dette sammendraget: 01-2015.
Informasjonen om Cerdelga - eliglustat publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
